El análisis del costo del tratamiento destaca las inequidades de salud sistémicas que enfrentan las personas con enfermedad de células falciformes

Un nuevo análisis de costo-efectividad distribucional de la terapia génica versus el estándar de atención para la enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) encontró que si bien la terapia génica no es rentable según las medidas convencionales, puede ser una estrategia terapéutica equitativa para las personas que viven con SCD en el Estados Unidos cuando la equidad, el costo y el valor del tratamiento se consideran juntos.

Estos hallazgos resaltan las desigualdades de salud sistémicas que enfrentan las personas con enfermedad de células falciformes (ECF). Los autores dicen que esta es la primera consideración cuantitativa de la equidad en la salud de los pacientes con SCD con respecto a la decisión entre la terapia génica y la atención estándar y el primer estudio de este tipo en cualquier enfermedad rara. El análisis está publicado en Anales de Medicina Interna.

Las personas con SCD enfrentan riesgos sustanciales de mortalidad y disminución de la calidad de vida por cada año que viven con la enfermedad. La SCD ocurre con mayor frecuencia en personas cuyos antepasados ​​provienen del África subsahariana y otras partes del mundo donde la malaria es o era común. En los Estados Unidos, esto significa que los pacientes provienen predominantemente de poblaciones de minorías étnicas socialmente desfavorecidas. El tratamiento de terapia génica permitiría la remisión de la enfermedad de por vida sin los riesgos concomitantes asociados con el alotrasplante, pero es prohibitivamente caro.

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale estudiaron datos de reclamaciones y otras fuentes publicadas para comparar la terapia génica con el estándar de atención en pacientes con SCD mediante el uso de medidas convencionales de costo-efectividad y distribución de costo-efectividad.

Si bien el análisis de rentabilidad convencional no capta los efectos de los tratamientos sobre las disparidades, la rentabilidad distributiva utiliza ponderaciones de equidad para incorporar estas consideraciones. Los autores encontraron que el total de años de vida ajustados por calidad, o AVAC, para las personas que reciben tratamiento de terapia génica para la SCD costaría $2,8 millones frente a $1,2 millones para las personas que reciben atención estándar.

Según los autores, el parámetro de aversión a la desigualdad tendría que ser 0,90 para que se prefiriera la terapia génica de la población completa con SCD según los estándares de rentabilidad de la distribución. Esto está en línea con los valores de referencia informados anteriormente en los Estados Unidos para la aversión a la desigualdad (rango: 0,5-3,0), con valores más altos que representan un mayor énfasis en la reducción de una disparidad de salud particular.

Un editorial acompañante del Centro de Economía de la Salud de la Universidad de York; York, Reino Unido, destaca que los resultados de este análisis no brindan una respuesta simple sobre cuánto deberían estar dispuestos a pagar los pagadores de atención médica de EE. UU. para aumentar la equidad en salud, pero brinda información cuantitativa que puede ayudar a facilitar una toma de decisiones transparente y consistente.

El autor argumenta que para ayudar a reducir las disparidades de salud, los pagadores de atención médica deben invertir más en tecnologías que mejoren la equidad para afecciones que afectan de manera desproporcionada a las poblaciones socialmente desfavorecidas y que a menudo no se diagnostican y se manejan de manera deficiente en dichas poblaciones.