Un ensayo en etapa inicial encuentra que la terapia con células madre para la retinitis pigmentosa es segura

Un equipo de investigadores de UC Davis Health ha demostrado que CD34⁺ Las células madre se pueden administrar de forma segura en los ojos de pacientes con retinitis pigmentosa (RP) y pueden ofrecer beneficios terapéuticos. El ensayo de fase 1 también confirmó que estas células especializadas pueden aislarse fácilmente de la propia médula ósea del paciente. El estudio fue publicado en el diario Ciencias Oftalmológicas.

«Era un estudio pequeño y queríamos demostrar que podíamos aislar eficazmente el CD34⁺ células de la médula ósea, inyectarlas de forma segura y tal vez ver algunos beneficios visuales», afirmó Susanna Park, profesora del Departamento de Oftalmología y Ciencias de la Visión y primera autora del artículo. «Descubrimos que el tratamiento es seguro y cuatro de los siete pacientes mostró mejoras mensurables en la visión».

Una enfermedad con raíces diversas

La RP es causada por hasta 100 mutaciones genéticas diferentes. A medida que las células de la retina mueren, las personas pierden la visión periférica y la capacidad de ver con poca luz, lo que finalmente progresa hasta la ceguera total.

Debido a que la genética de la RP es tan compleja, corregir la causa raíz es un desafío. Una terapia genética existente para la RP sólo es eficaz en el 1% de los pacientes con RP que tienen esa mutación específica. Se están desarrollando otras terapias genéticas; sin embargo, cada uno podría ayudar sólo a un pequeño grupo de pacientes con RP.

Al ver esta diversidad de enfermedades, el equipo de UC Davis adoptó un enfoque diferente, independiente de las mutaciones. En lugar de intentar corregir la anomalía genética subyacente, comenzaron a investigar si las células madre podían regenerar el tejido de la retina y la visión.

CD34⁺ Las células madre son particularmente prometedoras porque se concentran en los tejidos dañados para repararlos. Estas células regenerativas han sido probadas en enfermedades cardiovasculares y han mostrado importantes beneficios. Estudios anteriores de UC Davis, tanto en modelos animales como en pacientes, han demostrado que este enfoque podría mejorar la RP y posiblemente otras afecciones de la retina.

«Creemos que el CD34⁺ «Las células encuentran la retina en degeneración, se aferran a ella y podrían generar cambios moleculares para reducir la degeneración», dijo Park. «Mostramos cierta preservación de la función de la retina utilizando estas células madre en uno de nuestros modelos animales de RP».

Una terapia segura y posiblemente eficaz

Los investigadores reclutaron a siete personas con RP, que habían perdido la mayor parte de su visión periférica. Utilizaron un laboratorio estéril y de buenas prácticas de fabricación en el Instituto de Curas Regenerativas de UC Davis para aislar CD34.⁺ células de médula ósea obtenidas de cada participante. Los participantes del estudio recibieron una única inyección de células madre en uno de los ojos afectados.

El estudio demostró que la terapia fue bien tolerada: un paciente tuvo una complicación menor, que se corrigió sola en 24 horas. En general, el proceso de aislamiento de células madre produjo células seguras y de alta calidad.

«El resultado más importante es que pudimos aislar el CD34⁺ «Células de alta calidad para inyección en el ojo», explicó Park. «Aproximadamente el 90% de las células aisladas eran viables y no hubo infecciones ni otros efectos adversos graves después de la inyección de células en el ojo».

Si bien este estudio de fase 1 se centró principalmente en la seguridad, la mayoría de los participantes sintieron que su visión había mejorado y las pruebas oculares objetivas lo confirmaron. El equipo de UC Davis planea realizar un ensayo de seguridad y eficacia más amplio en el futuro.

«Después de una década de estudios colaborativos que prueban el CD34 humano⁺ en modelos murinos de degeneración de la retina, es muy prometedor ver su seguridad y eficacia potencial en pacientes que se han inscrito en el ensayo clínico», afirmó Jan Nolta, coautor de este estudio. Nolta es el director del Programa de Células Madre y el Centro de Terapia Génica de UC Davis en el Instituto de Curas Regenerativas de UC Davis Health.

Otros autores fueron Gerhard Bauer, Brian Fury, Mehrdad Abedi, Nicholas Perotti y Dane Colead-Bergum.