¿Una posible cura para la anemia falciforme? Es poco probable que una solución de alta tecnología ayude a los pacientes con acceso limitado

La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos adquieren forma de hoz/media luna. Provoca infecciones frecuentes, hinchazón en manos y piernas, dolor, cansancio intenso y retraso en el crecimiento o pubertad. El tratamiento generalmente se enfoca en controlar los síntomas y puede incluir analgésicos durante las crisis; hidroxiurea para reducir el número de episodios de dolor; antibióticos y vacunas para prevenir infecciones bacterianas y transfusiones de sangre.

Mientras que un remedio para esta grave enfermedad sigue siendo esquivo, un estudio reciente en el Revista de medicina de Nueva Inglaterra (Eficacia biológica y clínica de LentiGlobin para la enfermedad de células falciformes/Kanter et. Alabama.), si se demuestra que es aplicable, puede ser una posible cura.

En un editorial de esta semana revista de medicina de nueva inglaterra, Martin Steinberg, MD, profesor de medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston, comenta sobre los resultados del estudio, que fue la primera terapia génica exitosa para la enfermedad de células falciformes que agrega un gen a las células madre de la sangre del paciente que previene las complicaciones de la enfermedad de células falciformes. «La terapia génica con células madre autólogas amplía la posibilidad de cura a todos los pacientes sin necesidad de inmunosupresión», explica Steinberg, quien también es hematólogo en el Centro Médico de Boston.

Si bien los pacientes en el estudio ya no tenían síntomas de la enfermedad de células falciformes, Steinberg señala que la mayoría continuó teniendo una vida útil más corta de lo normal de sus glóbulos rojos, lo que cree que podría estar asociado con algunas complicaciones a largo plazo.

Steinberg cree que para que los pacientes acepten este difícil y muy costoso tratamiento, debe ser curativo o casi curativo y durar toda la vida. «En este momento aún no sabemos la sostenibilidad de los resultados, pero según este estudio, las perspectivas parecen buenas», dice.

Steinberg reconoce que cualquier terapia génica altamente efectiva no mejorará la salud de la mayoría de las personas con enfermedad de células falciformes en todo el mundo. “La mayoría de los pacientes con esta enfermedad viven en África e India, donde el acceso a la atención médica altamente tecnológica es limitado. Lo que se necesita son más medicamentos que puedan tomarse por vía oral y aumentar los niveles de hemoglobina fetal. Esto tendrá una mayor probabilidad de beneficiar a las poblaciones que más sufren. de esta enfermedad».

Este editorial aparece en línea en el Revista de medicina de Nueva Inglaterra.