Una nueva investigación muestra que luspatercept permite que la mayoría de los pacientes con síndromes mielodisplásicos dejen de depender de las transfusiones de sangre

El tratamiento con luspatercept mejoró los recuentos de glóbulos rojos y las respuestas eritroides en comparación con el tratamiento con epoetina alfa en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD), lo que permitió que la mayoría ya no necesitara transfusiones de sangre periódicas. Resultados de la Fase III Prueba de COMANDOSdirigido por investigadores del MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas, se informaron en la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica de 2023 (ASCO) Reunión anual.

El estudio evaluó la eficacia y la seguridad del tratamiento de primera línea con luspatercept, que mejora la maduración de los glóbulos rojos, en comparación con la epoetina alfa, una terapia comúnmente utilizada para el recuento bajo de células sanguíneas, en pacientes dependientes de transfusiones con anemia debida a niveles muy bajos a bajos de sangre. SMD de riesgo intermedio.

En este análisis intermedio, el 58,5 % de los pacientes que recibieron luspatercept alcanzaron el criterio de valoración principal de independencia de las transfusiones de glóbulos rojos en comparación con el 31,2 % de los pacientes que recibieron epoetina alfa. Dentro de las primeras 24 semanas de transfusión de tratamiento, el 47,6 % de los pacientes con luspatercept lograron la independencia transfusional frente al 29,2 % de los pacientes que recibieron epoetina alfa. Además, el 74,1 % de los pacientes que recibieron luspatercept observaron una mejoría hematológica en las respuestas eritroides durante más de ocho semanas, en comparación con el 51,3 % de los pacientes que recibieron epoetina alfa.

«Los pacientes con síndromes mielodisplásicos a menudo experimentan anemia que requiere transfusiones frecuentes de glóbulos rojos», dijo el Dr. Guillermo García-Manero, profesor de leucemia e investigador principal del estudio. «En este estudio, observamos una mejora significativa en los recuentos de glóbulos rojos de los pacientes con luspatercept, lo que representa un avance prometedor para mejorar la vida de estos pacientes».

Los síndromes mielodisplásicos son un grupo de enfermedades en las que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas sanas, incluidos los glóbulos rojos. Los pacientes con MDS a menudo experimentan síntomas como anemia, fatiga, dificultad para respirar y una mayor vulnerabilidad a las infecciones.

Debido a la frecuencia de la anemia, la mayoría de los pacientes requieren transfusiones periódicas de glóbulos rojos. Algunos casos de MDS pueden progresar a leucemia mieloide aguda (AML). Luspatercept es un agente novedoso que permite la maduración de glóbulos rojos en etapa tardía. Al dirigirse a la vía de señalización de TGF-β, luspatercept ayuda a restaurar la creación normal de glóbulos rojos.

El ensayo inscribió a 301 pacientes en 226 sitios. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir luspatercept subcutáneo cada tres semanas o epoetina alfa subcutánea semanalmente durante 24 semanas. Las características de los pacientes se equilibraron en ambos brazos de tratamiento.

Se produjeron eventos adversos de todos los grados relacionados con el tratamiento en el 30,3 % de los pacientes del grupo de luspatercept y en el 17,6 % del grupo de epoetina alfa. Ocho pacientes (4,5%) que recibieron luspatercept suspendieron el tratamiento debido a eventos adversos relacionados con el tratamiento. Se notificó progresión de la LMA en cuatro pacientes que recibieron luspatercept y cinco pacientes que recibieron epoetina alfa. El perfil de seguridad fue consistente con estudios previos del fármaco.

«Estos resultados muestran, por primera vez, una eficacia superior de una terapia innovadora sobre la epoetina alfa», dijo García-Manero. «Estoy animado por estos resultados, ya que luspatercept representa una terapia transformadora que podría convertirse en un nuevo estándar de atención para pacientes con síndromes mielodisplásicos dependientes de transfusiones».

Los pacientes en este estudio continúan siendo seguidos a largo plazo para determinar la supervivencia general, el tiempo de independencia de la transfusión y la frecuencia de progresión a AML.