Un estudio encuentra que un nuevo tratamiento fortalece a los pacientes con debilidad muscular potencialmente mortal

Para los miles de personas afectadas en todo el mundo por la enfermedad miastenia gravis (MG), las actividades cotidianas se convierten en una lucha y, en casos graves, la enfermedad puede poner en peligro la vida.

Hasta ahora, no existía ningún tratamiento eficaz y específico para los músculos contra esta rara enfermedad autoinmune que provoca un grave debilitamiento de los músculos y fatiga. Pero ahora, un equipo de investigadores de la Universidad de Aarhus ha revelado un gran avance en el tratamiento de la MG que podría dar esperanza a muchos pacientes en todo el mundo.

«Los pacientes simplemente se volvieron más fuertes porque el nuevo tratamiento mejora la comunicación entre los nervios motores y las fibras musculares», afirma Thomas Holm Pedersen, profesor asociado del Departamento de Biomedicina de la Universidad de Aarhus, director general de NMD Pharma y autor principal del estudio. que ha sido publicado en la revista Medicina traslacional de la ciencia.

Centrándose en el vínculo entre las células nerviosas y los músculos

La MG es una enfermedad en la que el sistema inmunológico ataca la conexión entre los nervios y las células musculares. Puede afectar la respiración y poner en peligro la vida, y fueron precisamente estos síntomas los que los investigadores intentaron combatir fortaleciendo la función del punto de contacto entre los nervios y las células musculares.

Durante su doctorado. En un proyecto de la Universidad de Aarhus, Thomas Holm Pedersen descubrió que los llamados canales de cloruro CIC-1 en la unión neuromuscular son cruciales para la activación muscular.

«Esto llevó a la idea de utilizar los canales CI como un nuevo punto de tratamiento para enfermedades en las que la conexión neuromuscular está comprometida, incluida la miastenia gravis», explica.

Y resultó ser una buena idea. Los investigadores demostraron que podían fortalecer eficazmente la capacidad de los músculos para responder a los impulsos nerviosos dirigiendo el tratamiento al canal específico. Esto, en teoría, podría aumentar la fuerza muscular y reducir la fatiga en los pacientes.

«Como no había medicamentos dirigidos al canal Cl, primero tuvimos que encontrar la molécula adecuada que pudiéramos probar en pacientes, lo que requiere mucho trabajo y varias pruebas antes de que las autoridades reguladoras permitan las pruebas en humanos. La probamos en pacientes que tenían que «Tomamos una pastilla diariamente para la debilidad muscular y la fatiga y pudimos ver que el concepto de tratamiento funcionó. Los pacientes se fortalecieron».

¿Tratamiento sin efectos secundarios?

Esto representa un avance significativo en el tratamiento de la MG. No sólo porque logró aumentar la fuerza muscular de los pacientes, sino también porque el tratamiento, a diferencia de los métodos existentes, puede resultar libre de efectos secundarios.

«No lo sabremos con certeza hasta dentro de unos años después de haber realizado más estudios, pero en este momento parece realmente prometedor», dice Thomas Holm Pedersen.

El avance podría resultar en una mejora significativa en la calidad de vida de los pacientes que luchan contra la MG, pero también es un gran avance en la comprensión y el tratamiento de otras enfermedades neuromusculares.

Actualmente, el equipo de investigación está planeando más ensayos clínicos de seguimiento, incluido otro estudio sobre MG y uno sobre la enfermedad hereditaria atrofia muscular espinal, que conduce a la atrofia muscular.

Según Thomas Holm Pedersen, podemos estar al borde de un cambio de paradigma en el tratamiento de la MG y otras enfermedades neuromusculares graves.

«Este estudio resume años de trabajo aquí en la Universidad de Aarhus y NMD Pharma. Hemos demostrado que el método funciona en pacientes y ahora continuamos con los ensayos clínicos para acercar el fármaco a los pacientes y explorar su aplicación más amplia», afirma. .