Un ensayo muestra que mavacamten es eficaz en casi el 80 % de los pacientes con miocardiopatía hipertrófica

Los resultados de un ensayo clínico dirigido por la Clínica Cleveland mostraron que el uso de un fármaco experimental en pacientes con miocardiopatía hipertrófica gravemente sintomática redujo significativamente la necesidad de procedimientos invasivos.

El ensayo evaluó si el fármaco, mavacamten, podría usarse como una alternativa a la cirugía cardíaca o la ablación del tabique con alcohol, terapias que se usan para reducir el engrosamiento del tabique, la pared que separa los lados derecho e izquierdo del corazón.

Los hallazgos del «Estudio VALOR-HCM: inhibición de la miosina como alternativa a la miectomía quirúrgica o la ablación del tabique con alcohol en la miocardiopatía hipertrófica obstructiva» se presentaron hoy durante una sesión científica de última hora en la 71.ª sesión científica anual del Colegio Americano de Cardiología en Washington DC

La miocardiopatía hipertrófica es un tipo complejo de enfermedad cardíaca que causa engrosamiento del músculo cardíaco, rigidez del ventrículo izquierdo y cambios en la válvula mitral. Afecta a un estimado de 600.000 a 1,5 millones de estadounidenses, o una de cada 500 personas, pero muchos de esos pacientes no son diagnosticados hasta que la enfermedad ha progresado.

La causa de la miocardiopatía hipertrófica puede ser desconocida o atribuida a la genética, la presión arterial alta o el envejecimiento, lo que dificulta la identificación de una población de alto riesgo. Los síntomas incluyen dolor en el pecho, palpitaciones, dificultad para respirar, fatiga y síncope (desmayo). La mayoría de las personas con miocardiopatía hipertrófica tienen un riesgo bajo de muerte cardíaca súbita. Sin embargo, la afección es la causa más común de muerte cardíaca súbita en personas menores de 30 años.

Los medicamentos como los bloqueadores beta, los bloqueadores de los canales de calcio y los antiarrítmicos a menudo se recetan para tratar los síntomas de la miocardiopatía hipertrófica y prevenir complicaciones adicionales. Los pacientes con síntomas persistentes también pueden someterse a una miectomía septal, en la que un cirujano extrae una pequeña cantidad de la pared septal engrosada para ensanchar el tracto de salida (el camino que toma la sangre) desde el ventrículo izquierdo hasta la aorta. Otra opción es la ablación con alcohol, un procedimiento de cateterismo cardíaco en el que se inyecta una pequeña cantidad de alcohol puro en el tabique, lo que hace que se reduzca a un tamaño más normal y se ensancha el pasaje para el flujo sanguíneo.

El ensayo de fase 3 VALOR-HCM inscribió a 112 pacientes con miocardiopatía hipertrófica sintomática en 19 sitios en los Estados Unidos. Todos los pacientes fueron derivados para miectomía quirúrgica o ablación con alcohol. Fueron asignados al azar a un inhibidor de miosina oral, mavacamten (5 a 15 mg diarios) o placebo. Mavacamten funciona al reducir la contracción excesiva del músculo cardíaco, lo que hace que funcione de manera más eficiente. También reduce la rigidez del músculo cardíaco.

Después de 16 semanas, 43 de los 56 pacientes tratados con placebo (76,8 %) seguían cumpliendo los criterios de la guía para la cirugía o optaron por someterse a la cirugía en comparación con 10/56 (17,9 %) de los pacientes tratados con mavacamten. El estudio demostró una reducción significativa en el gradiente de presión del tracto de salida del ventrículo izquierdo en pacientes tratados con mavacamten, junto con mejoras en las medidas de calidad de vida. Se seguirán estudiando la seguridad a largo plazo y los resultados de mavacamten.

«Estos resultados podrían dar a lo que puede ser una población de pacientes muy enfermos una alternativa de terapia no invasiva», dijo Milind Desai, MD, MBA, director del Centro de Cardiomiopatía Hipertrófica y director de operaciones clínicas en el Instituto Torácico y Vascular del Corazón de la Clínica Cleveland, y investigador principal del ensayo. «Hay pocos centros de alto volumen que realizan miectomía septal o ablaciones con alcohol, lo que puede limitar el acceso de un paciente a resultados óptimos y los pacientes pueden necesitar intervenciones repetidas. Por eso es vital explorar opciones no invasivas para estos pacientes».

Steven E. Nissen, MD, Director Académico del Instituto Cardíaco, Vascular y Torácico de la Clínica Cleveland y autor principal de los ensayos, dijo: «La gran mayoría de los pacientes, incluso los del grupo del placebo, optaron por continuar con el fármaco después de 16 semanas, lo que sugiere un fuerte deseo por este tipo de opción de tratamiento».