Un ensayo clínico arroja menos recaídas en pacientes con esclerosis múltiple tratados con un fármaco no autorizado

Los pacientes con esclerosis múltiple (EM) tratados con el fármaco rituximab tenían un riesgo significativamente menor de recaída en comparación con los pacientes con EM que recibían el tratamiento estándar. Esto se ha demostrado en un ensayo clínico de fase 3 realizado por investigadores del Instituto Karolinska y el Hospital Danderyd en Suecia publicado en La neurología de Lancet. Rituximab no está aprobado como un medicamento para la EM, pero ha demostrado ser eficaz en estudios más pequeños y, por lo tanto, se prescribe en gran medida «fuera de etiqueta».

El ensayo clínico de fase 3 es un estudio multicéntrico en el que participaron 195 pacientes de 17 hospitales de Suecia a los que se les acababa de diagnosticar la forma más común de EM, la EM remitente-recurrente. Los pacientes recibieron aleatoriamente rituximab (Mabthera) o tratamiento estándar con dimetilfumarato (Tecfidera). Durante el seguimiento de 24 meses, se investigó la aparición de recaídas, es decir, un deterioro temporal del estado de la enfermedad.

Los resultados mostraron que aquellos tratados con rituximab tenían un riesgo cinco veces menor de recaída. Solo tres de 98 pacientes que recibieron rituximab sufrieron recaídas, en comparación con 16 de 97 pacientes que recibieron dimetilfumarato. Las imágenes por resonancia magnética (MRI, por sus siglas en inglés) también mostraron que aquellos que recibieron rituximab tenían menos placas nuevas de EM, es decir, áreas de daño o cicatrización en el sistema nervioso central. No se observó un aumento del riesgo de efectos adversos con rituximab.

«La excelente eficacia y el bajo costo de rituximab podrían convertirlo en una primera opción atractiva para los pacientes con EM recién diagnosticada, sobre todo en áreas con pocos recursos. Pero se necesitan más estudios y más amplios para confirmar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la relación costo-beneficio del fármaco». eficacia para la EM», dice el primer autor del estudio, Anders Svenningsson, profesor adjunto del Departamento de Ciencias Clínicas del Hospital Danderyd, Instituto Karolinska y médico jefe de la clínica de neurología del Hospital Danderyd.

Rituximab se usa para una variedad de condiciones médicas, pero no está aprobado para el tratamiento de la EM debido a la falta de datos de los ensayos clínicos de fase 3. Sin embargo, se ha demostrado que el fármaco tiene un buen efecto en la EM remitente-recurrente y, por lo tanto, a menudo se prescribe de forma extraoficial, lo que significa que el médico tratante es el único que asume la responsabilidad del tratamiento.

“Dado que la patente ha caducado, no hay ningún incentivo por parte de la compañía farmacéutica que tiene los derechos de comercialización para solicitar una nueva indicación. Pero ahora, además de la experiencia clínica acumulada, también tenemos la documentación que normalmente se requiere para solicitar una indicación. Nuestro estudio es un paso importante en el camino para que rituximab se convierta en un fármaco aprobado para la EM», dice Anders Svenningsson.