Para pacientes con hemofilia B, una infusión del vector del virus adenoasociado 5 (AAV5) que expresa la variante del factor IX de Padua (etranacogén dezaparvovec) no es inferior y sí superior a la profilaxis con factor IX, según un estudio publicado en la edición del 23 de febrero de el Revista de medicina de Nueva Inglaterra.
Steven W. Pipe, MD, de la Universidad de Michigan en Ann Arbor, y sus colegas realizaron un estudio abierto de fase 3 en el que participaron 54 hombres con hemofilia B. Después de un período inicial (seis meses o más) de profilaxis con factor IX, Se administró una infusión de etranacogén dezaparvovec, independientemente de los anticuerpos neutralizantes AAV5 preexistentes. La tasa de hemorragia anualizada se evaluó en un análisis de no inferioridad, que comparó la tasa durante los meses 7 a 18 después del tratamiento con etranacogén dezaparvovec con la tasa durante el período inicial.
Los investigadores encontraron que desde el período inicial hasta los meses 7 a 18 después del tratamiento, hubo una disminución en la tasa de sangrado anualizada de 4,19 a 1,51, para una relación de tasas de 0,36, lo que indica no inferioridad y superioridad de etranacogén dezaparvovec versus profilaxis con factor IX. . La actividad del factor IX aumentó desde el inicio en una media de mínimos cuadrados de 36,2 y 34,3 puntos porcentuales a los seis y 18 meses después del tratamiento; después del tratamiento, el uso de concentrado de factor IX disminuyó en un promedio de 248 825 UI por año por participante. Los participantes con títulos de anticuerpos neutralizantes de AAV5 antes de la dosis de menos de 700 tuvieron beneficios y seguridad.
«Nuestros hallazgos sugieren que la terapia génica puede reducir la carga de la atención y mejorar la calidad de vida de los pacientes con hemofilia B», escriben los autores.
Varios autores revelaron vínculos financieros con compañías farmacéuticas, incluida CSL Behring, que fabrica etranacogén dezaparvovec y financió el estudio.
Más información:
Steven W. Pipe et al, Terapia génica con etranacogén dezaparvovec para la hemofilia B, Revista de medicina de Nueva Inglaterra (2023). DOI: 10.1056/NEJMoa2211644
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Citación: Terapia génica beneficiosa para pacientes con hemofilia B (3 de marzo de 2023) recuperado el 5 de marzo de 2023 de https://medicalxpress.com/news/2023-03-gene-therapy-beneficial-patients-hemophilia.html
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