Nuevo fármaco contra el cáncer de hueso mejora las tasas de supervivencia en un 50 % en ensayos preclínicos

Investigadores de la Universidad de East Anglia han desarrollado un nuevo fármaco que funciona contra todos los principales tipos de cáncer de hueso primario.

El cáncer que comienza en los huesos, en lugar del cáncer que se ha propagado a los huesos, afecta predominantemente a los niños.

El tratamiento actual es agotador, con cócteles de quimioterapia anticuados y amputación de extremidades.

A pesar de todo esto, la tasa de supervivencia a cinco años es baja, de solo el 42 por ciento, en gran parte debido a la rapidez con la que el cáncer de huesos se propaga a los pulmones.

Pero un nuevo estudio publicado hoy muestra cómo un nuevo medicamento llamado CADD522 bloquea un gen asociado con la propagación del cáncer en ratones implantados con cáncer de hueso humano.

El estudio se publica en el Revista de oncología ósea.

El fármaco innovador aumenta las tasas de supervivencia en un 50 por ciento sin necesidad de cirugía o quimioterapia. Y a diferencia de la quimioterapia, no causa efectos secundarios tóxicos como pérdida de cabello, cansancio y enfermedad.

El investigador principal, el Dr. Darrell Green, de la Facultad de Medicina de Norwich de la UEA, se inspiró para estudiar el cáncer de huesos infantil después de que su mejor amigo muriera a causa de la enfermedad cuando era adolescente.

Ahora, el equipo ha realizado lo que podría ser el descubrimiento de fármacos más importante en el campo durante más de 45 años.

El Dr. Green dijo: «El cáncer de hueso primario es un tipo de cáncer que comienza en los huesos. Es el tercer cáncer infantil sólido más común, después del cerebro y el riñón, con alrededor de 52 000 casos nuevos cada año en todo el mundo».

«Se puede propagar rápidamente a otras partes del cuerpo, y este es el aspecto más problemático de este tipo de cáncer. Una vez que el cáncer se ha diseminado, se vuelve muy difícil de tratar con intención curativa».

«En la escuela secundaria, mi mejor amigo Ben Morley se enfermó de cáncer de hueso primario. Su enfermedad me inspiró a hacer algo al respecto porque durante mis estudios me di cuenta de que este cáncer se ha quedado atrás de otros en términos de investigación y progreso del tratamiento. . Así que estudié y fui a la universidad y obtuve mi doctorado para finalmente trabajar en el cáncer de hueso primario. Quería comprender la biología subyacente de la propagación del cáncer para que podamos intervenir a nivel clínico y desarrollar nuevos tratamientos para que los pacientes ganaran No tengo que pasar por las cosas por las que pasó mi amigo Ben.

«En última instancia, queremos salvar vidas y reducir la cantidad de discapacidad causada por la cirugía. Y ahora hemos desarrollado un nuevo fármaco que potencialmente promete hacer precisamente eso».

El equipo recolectó muestras de huesos y tumores de 19 pacientes en el Royal Orthopaedic Hospital en Birmingham. Sin embargo, este pequeño número fue más que suficiente para detectar algunos cambios evidentes en los cánceres.

El equipo utilizó la secuenciación de próxima generación para identificar tipos de reguladores genéticos llamados ARN pequeños que eran diferentes durante el curso de la progresión del cáncer de hueso. También mostraron que un gen llamado RUNX2 se activa en el cáncer de hueso primario y que este gen está asociado con la propagación del cáncer.

Luego desarrollaron un nuevo fármaco llamado CADD522, una pequeña molécula que bloquea el efecto de la proteína RUNX2, y lo probaron en ratones.

El Dr. Green dijo: «En los ensayos preclínicos, la supervivencia sin metástasis aumentó en un 50 % usando el nuevo fármaco CADD522 por sí solo, sin quimioterapia ni cirugía. Soy optimista de que, combinado con otros tratamientos como la cirugía, esta cifra de supervivencia incrementarse aún más.

«Es importante destacar que, debido a que las células normales generalmente no requieren el gen RUNX2, el medicamento no causa efectos secundarios como la quimioterapia. Este avance es realmente importante porque el tratamiento del cáncer de hueso no ha cambiado en más de 45 años».

“El nuevo fármaco que hemos desarrollado es eficaz en todos los principales subtipos de cáncer de hueso y, hasta el momento, nuestros experimentos demuestran que no es tóxico para el resto del organismo. Esto significa que sería un tratamiento mucho más amable para los niños. con cáncer de hueso, en comparación con la quimioterapia extenuante y la amputación de extremidades que cambia la vida de los pacientes que reciben hoy en día.

«Esperamos que salve muchas vidas», agregó.

El medicamento ahora se encuentra en una evaluación toxicológica formal antes de que el equipo recopile todos los datos y se acerque a la MHRA para obtener la aprobación para comenzar un ensayo clínico en humanos.

La investigación fue dirigida por la UEA en colaboración con la Universidad de Sheffield, la Universidad de Newcastle, el Hospital Ortopédico Real de Birmingham y el Hospital Universitario de Norfolk y Norwich.