Nueva terapia farmacológica para niños pequeños con eczema severo

Una terapia biológica para niños muy pequeños con una forma moderada a grave de una afección cutánea común ha demostrado ser segura y eficaz en un ensayo internacional en el que participaron científicos clínicos de la Universidad de Manchester que trabajan en el Centro de Ensayos Clínicos del Royal Manchester Children’s Hospital.

Patrocinado por las empresas de biotecnología Regeneron y Sanofi, el estudio de dupilumab en eczema mal controlado es el primer ensayo doble ciego aleatorizado a gran escala de un anticuerpo monoclonal para cualquier enfermedad de la piel en pacientes de seis meses a seis años.

El estudio, publicado en La lanceta mostró que el fármaco mejoró en gran medida la gravedad de la afección, reduciendo la picazón y el dolor en la piel en dos semanas.

También mejoró significativamente el sueño de los pacientes y la calidad de vida de los pacientes y sus padres.

Los médicos esperan que el estudio internacional de 162 pacientes asegure que este tratamiento se apruebe pronto para los niños británicos, luego de su adopción en los Estados Unidos en junio de este año.

El investigador principal de Manchester y pediatra académico, el Dr. Peter Arkwright, ha estado investigando el uso de dupilumab en niños con eccema grave, también conocido como dermatitis atópica, en el Centro de Investigación Clínica (CRF) del Royal Manchester Children Hospital desde agosto de 2015.

Aunque la terapia ya está autorizada en el Reino Unido para adultos y niños de 6 a 18 años, los investigadores ven los resultados positivos para los niños pequeños como la guinda del pastel.

Los pacientes en el ensayo se inscribieron en 31 hospitales, clínicas e instituciones académicas en Europa y América del Norte desde junio de 2020 hasta febrero de 2021.

Un total de 83 pacientes recibieron una inyección subcutánea de dupilumab y 79 un placebo cada cuatro semanas, además de continuar con la terapia estándar con crema de esteroides de baja potencia durante 16 semanas. Evaluadores independientes calificaron el nivel de inflamación.

Ellos encontraron:

• El 28 % de los pacientes que recibieron dupilumab lograron una puntuación global de la piel de 0 o 1, lo que indica una piel limpia o casi limpia en la semana 16.
• El 53 % de los pacientes experimentó una mejora del 75 % con respecto al valor inicial en el índice de área y gravedad del eccema (EASI) en la semana 16.
• La conjuntivitis fue ligeramente más frecuente con dupilumab que con placebo (5 % frente a 0 %), sin embargo, ningún evento adverso relacionado con dupilumab fue grave o provocó la interrupción del tratamiento.

El eczema es una enfermedad inflamatoria crónica de la piel con una prevalencia del 20% o más en niños menores de seis años.

Se caracteriza por un sarpullido rojo que pica, particularmente en la cara y en los pliegues de los codos y las rodillas, así como un mayor riesgo de infección de la piel.

El Dr. Arkwright dijo: «Los niños pequeños y los bebés que tienen eczema de moderado a severo tienen una calidad de vida sustancialmente reducida. También es increíblemente estresante para sus familias, particularmente porque el sueño de los niños está tan interrumpido».

«El hecho de que los bebés y los niños pequeños con eccema de moderado a grave no se controlen adecuadamente con cremas significa que tienen una gran necesidad médica no cubierta. Estamos muy contentos de que dupilumab haya proporcionado una mejora clínicamente significativa, con un perfil de seguridad aceptable.

«Estos resultados fundamentales del ensayo respaldan firmemente la aprobación mundial de dupilumab en bebés y niños con eczema. Revolucionará la práctica clínica en todo el mundo».