Menos de la mitad de los medicamentos nuevos agregan un valor terapéutico sustancial a los tratamientos existentes, según un estudio

Los nuevos medicamentos a menudo se usan no solo para una enfermedad (primera indicación aprobada) sino también para otras enfermedades (indicaciones complementarias).

Pero un estudio publicado por El BMJ encuentra que menos de la mitad de las primeras indicaciones aprobadas para nuevos medicamentos en los EE. UU. y Europa entre 2011 y 2020 agregan un valor terapéutico sustancial sobre los tratamientos existentes y solo alrededor de un tercio de las aprobaciones complementarias agregan un valor terapéutico sustancial en comparación con las primeras aprobaciones.

Los investigadores argumentan que cuando las indicaciones iniciales o complementarias no ofrecen un beneficio adicional sobre los tratamientos existentes, esta información debe comunicarse claramente a los pacientes y reflejarse en el precio de los medicamentos.

Las investigaciones anteriores sobre el valor agregado de los nuevos medicamentos no están claras. Por lo tanto, los investigadores se propusieron examinar todos los medicamentos nuevos aprobados para más de una indicación en EE. UU. y Europa entre 2011 y 2020 y evaluar el valor terapéutico de las indicaciones complementarias en comparación con las primeras indicaciones.

Utilizaron datos disponibles públicamente para identificar 124 primeras indicaciones y 335 complementarias aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) y 88 primeras y 215 indicaciones complementarias aprobadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) entre enero de 2011 y diciembre de 2020.

En los EE. UU., el 48 % de los medicamentos tenía una indicación complementaria, el 20 % tenía dos, el 14 % tenía tres y el 18 % tenía cuatro o más. En Europa, el 48 % de los medicamentos tenía una indicación complementaria, el 23 % tenía dos, el 13 % tenía tres y el 17 % tenía cuatro o más. La mayoría (58%) de las indicaciones aprobadas por la FDA y la EMA fueron para el tratamiento del cáncer.

Las calificaciones terapéuticas de los organismos de evaluación de tecnología sanitaria (HTA) de Francia y Alemania estaban disponibles para 107 (86 %) primeras indicaciones y 179 (53 %) indicaciones complementarias en los EE. UU. y para 87 (99 %) primeras indicaciones y 184 (86 %) indicaciones complementarias en Europa.

Entre las indicaciones aprobadas por la FDA con calificaciones disponibles, el 41 % (44 de 107) tuvo calificaciones de alto valor terapéutico para la primera, en comparación con el 34 % (61 de 179) para las indicaciones complementarias. En Europa, el 47 % (41 de 87) de las primeras indicaciones y el 36 % (67 de 184) de las complementarias tuvieron calificaciones de alto valor terapéutico.

Entre las aprobaciones de la FDA, cuando la muestra se restringió a las primeras tres indicaciones aprobadas, las aprobaciones de la segunda indicación tenían un 36 % menos de probabilidades de tener una calificación de alto valor y las aprobaciones de la tercera indicación tenían un 45 % menos de probabilidades en comparación con la aprobación de la primera indicación. Se observaron hallazgos similares para Europa.

Estos son hallazgos observacionales y los investigadores reconocen que las calificaciones de valor terapéutico no estaban disponibles para todas las indicaciones, particularmente las indicaciones aprobadas en los EE. UU. pero no en Europa. Además, los métodos y el sistema de evaluación de valores pueden verse influidos por factores y supuestos específicos del país.

Sin embargo, señalan que se enfocaron en la calificación más alta proporcionada por uno de los dos organismos de HTA y realizaron análisis de sensibilidad con los puntajes de valor de cada autoridad por separado, lo que confirmó los resultados iniciales.

Como tal, concluyen, «Menos de la mitad de las primeras indicaciones aprobadas en los EE. UU. y Europa se calificaron como de alto valor terapéutico, y la proporción de indicaciones complementarias aprobadas calificadas como de alto valor terapéutico fue sustancialmente menor que la de las primeras indicaciones aprobadas».

«Cuando las indicaciones no ofrecen un beneficio terapéutico adicional sobre otros tratamientos disponibles, esa información debe comunicarse claramente a los pacientes y reflejarse en el precio de los medicamentos».

El hecho de que nuevo no significa necesariamente mejor debe comunicarse claramente tanto a los pacientes como a los médicos, coincide Beate Wieseler del Instituto Alemán para la Calidad y la Eficiencia en la Atención de la Salud, en un editorial vinculado.

«El rendimiento actual del sistema no cumple con las expectativas de los pacientes y el público, los médicos o los responsables políticos», escribe. «Habiendo experimentado el potencial de un esfuerzo coordinado de desarrollo de fármacos durante la pandemia de COVID-19, debemos tratar de alinear la legislación actual sobre desarrollo de fármacos más de cerca con los objetivos de salud pública definidos».