Mejora del tratamiento para la leucemia de células pilosas

De acuerdo con un ensayo clínico reciente publicado en Sangre.

Los resultados sugieren que vemurafenib es una opción de tratamiento de segunda línea eficaz para estos pacientes.

«Este hallazgo es importante porque representa un tratamiento dirigido y relativamente no tóxico y no quimioterapéutico», dijo Martin S. Tallman, MD, profesor de Medicina en la División de Hematología y Oncología, director de Tutoría Docente y Desarrollo Profesional en el Robert H. Lurie Centro Integral del Cáncer de la Universidad Northwestern y coautor del estudio.

La leucemia de células pilosas (HCL), un tipo raro de leucemia, se manifiesta cuando la médula ósea produce demasiados linfocitos, un tipo de glóbulo blanco. La enfermedad generalmente se diagnostica en adultos mayores de 50 años y se puede tratar con el medicamento de quimioterapia Cladribine, ya sea con o sin el anticuerpo monoclonal anti-CD20 Rituximab. Desafortunadamente, del 30 al 40 por ciento de los pacientes aún recaerán.

En el caso de HCL recidivante o refractario, a los pacientes se les receta vemurafenib, un fármaco inhibidor de molécula pequeña. El medicamento, que se puede administrar por vía oral, bloquea BRAF V600E, una mutación genética clave en las células HCL que promueve la supervivencia de las células cancerosas.

Los ensayos clínicos anteriores han demostrado que los pacientes con HCL recidivante o refractario muestran una alta respuesta inicial al fármaco, pero se desconocen los resultados a largo plazo.

En el ensayo clínico actual, los investigadores midieron los resultados de los pacientes de 36 personas con HCL en recaída o refractario que fueron tratados con vemurafenib en sitios de estudio ubicados en los EE. UU., incluidos los hospitales de Northwestern Medicine.

De estos pacientes, los investigadores encontraron que el 33 por ciento tenía una respuesta completa al fármaco y el 53 por ciento de los pacientes tenía una respuesta parcial.

Una evaluación de seguimiento de 40 meses reveló que el 68 por ciento de los pacientes experimentaron una recaída, con una tasa promedio de supervivencia libre de recaídas de 19 meses. De los 21 pacientes que recayeron, 14 fueron tratados nuevamente con vemurafenib y de estos pacientes, el 86 por ciento tuvo niveles normales de glóbulos blancos.

En general, la supervivencia de los pacientes fue del 82 por ciento a los cuatro años, con una tasa de supervivencia significativamente más corta en los pacientes que recayeron dentro del año del tratamiento inicial. Además, aumentar la dosis del fármaco o prolongar la duración del tratamiento no mejoró la respuesta general al tratamiento.

Los investigadores notaron que la duración de la remisión fue más corta con cada recaída posterior y sugieren que la combinación de vemurafenib con anticuerpos monoclonales puede acortar la duración del tratamiento y prolongar la remisión.

Los hallazgos sugieren que la monoterapia con vemurafenib puede lograr altas tasas de respuesta en pacientes con HCL recidivante o refractario con efectos secundarios aceptables, según Tallman.

«Un ensayo aleatorizado que compare el estándar de atención actual para pacientes no tratados de cladribina más rituximab versus vemurafenib más rituximab sería el siguiente paso lógico. Es posible que surja un nuevo estándar de atención», dijo Tallman.