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Un medicamento que generalmente se usa para tratar el agrandamiento de la próstata y la presión arterial alta se ha mostrado prometedor como una nueva terapia potencial para la enfermedad de la neurona motora (EMN), también conocida como esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según un nuevo estudio.
La MND es un grupo de enfermedades raras que destruyen las células nerviosas conocidas como neuronas motoras, lo que hace que los pacientes pierdan lentamente la función de sus músculos.
En estudios con peces cebra, ratones y modelos de células madre, los expertos han demostrado que el fármaco terazosina protege contra la muerte de las neuronas motoras al aumentar su producción de energía.
Los investigadores dicen que el medicamento podría ayudar a retrasar la progresión de una enfermedad que afecta a alrededor de 5000 adultos en el Reino Unido. La esperanza de vida promedio es de tres años desde el inicio de los síntomas.
El equipo está iniciando un estudio de viabilidad sobre el efecto del fármaco en pacientes con MND. Si esto resulta exitoso, buscarán lanzar un ensayo clínico completo.
Todavía no está claro por qué mueren las neuronas motoras, pero los expertos saben que se produce una disminución en su producción de energía en una etapa temprana de la enfermedad.
Las neuronas motoras necesitan producir energía para llevar las instrucciones del cerebro a los músculos. Si no hay suficiente energía, los mensajes no se pueden transferir de manera efectiva y el movimiento se ve afectado.
Investigadores de la Universidad de Edimburgo, en colaboración con socios de la Universidad de Oxford, se enfocaron en la producción de energía de las neuronas motoras como una posible estrategia terapéutica para tratar la MND.
Usando terazosina, que previamente ha demostrado ser eficaz para aumentar la producción de energía en modelos de accidente cerebrovascular y enfermedad de Parkinson, el equipo quería determinar si este fármaco también podría proteger a las neuronas motoras de la MND.
Se centraron en una enzima, una molécula activa en las células, involucrada en la producción de energía llamada PGK1.
Los modelos de pez cebra de MND mostraron que aumentar genéticamente la cantidad de PGK1 en el pez cebra o tratarlos con terazosina para aumentar la actividad de PGK1 mejoró el crecimiento de las neuronas motoras.
La terazosina también protegió las neuronas motoras en un modelo de ratón con MND, mejorando la supervivencia y retrasando la progresión de la parálisis.
El equipo también cultivó neuronas motoras en una placa y demostró que la terazosina protege estas células al aumentar los niveles de energía.
Para investigar esto más a fondo, los equipos de las Universidades de Edimburgo y Oxford están invitando a 50 pacientes del Centro de Investigación y Atención de la MND de Oxford a participar en un estudio de viabilidad, que examinará el impacto de la terazosina en los indicadores clave de la progresión de la enfermedad.
El estudio se publica en eBioMedicina.
La investigación en la Universidad de Edimburgo fue realizada por un equipo del Centro Euan MacDonald para la Enfermedad de la Neurona Motora, que fue establecido por Euan MacDonald y su padre Donald para mejorar la vida de las personas con MND.
La Dra. Helena Chaytow, investigadora postdoctoral sénior en el Centro Euan MacDonald de la Universidad de Edimburgo y primera autora del estudio, dijo: «Nuestro trabajo muestra que la terazosina protege de la muerte de las células de las neuronas motoras en múltiples modelos de MND, lo que la convierte en una nueva y emocionante terapia potencial El beneficio de trabajar con terazosina es que ya está recetada para una afección de salud diferente, por lo que sabemos que es segura para los humanos y podría trasladarse rápidamente a la clínica».
El profesor Tom Gillingwater, profesor de anatomía en el Centro Euan MacDonald de la Universidad de Edimburgo y codirector del estudio, dijo: «Estamos entusiasmados con el potencial de la terazosina para impactar en la descomposición de las neuronas motoras en la MND. El trabajo actual ilustra la importancia de llevar reunirá a científicos y médicos con el fin de identificar nuevos objetivos para la terapia adecuada para llevar a cabo estudios en pacientes humanos con MND».
El profesor Kevin Talbot, profesor de biología de la neurona motora en la Universidad de Oxford y codirector del estudio, dijo: «Necesitamos con urgencia acelerar la forma en que se desarrollan los medicamentos desde modelos de laboratorio hasta ensayos en pacientes. Nuestro trabajo utiliza una combinación de enfoques para aumentar la confianza de que los medicamentos realmente funcionarán en personas con MND y retrasarán significativamente la progresión de la enfermedad. Representa un nuevo paso importante en la búsqueda de terapias».
La Dra. Jane Haley MBE, directora de investigación de MND Escocia, dijo: «Como financiadores clave de este estudio de investigación, estamos encantados de ver una nueva terapia potencial para MND en el horizonte. Después de probar en una variedad de modelos, los resultados de Este estudio nos muestra que la terazosina, un fármaco que se utiliza actualmente para tratar el agrandamiento de la próstata y la presión arterial alta, puede proteger las neuronas motoras. Estamos encantados de que, como resultado, el fármaco pasará a un estudio de viabilidad en Oxford, en el que participarán personas con MND. Este es un ejemplo maravilloso de investigadores, médicos y organizaciones benéficas de MND que trabajan juntos para tratar de acelerar la búsqueda de nuevos tratamientos para MND, porque ya es hora de que encontremos una cura».
Jill Douglas, directora ejecutiva de My Name’5 Doddie Foundation, dijo: «La Fundación se siente alentada porque la naturaleza colaborativa de este trabajo ayudará a la traducción del laboratorio a la clínica; significa que la investigación científica básica será más significativa en la práctica clínica. Estamos orgullosos de haber apoyado esta colaboración y seguimos apoyando el primer ensayo clínico de terazosina en personas que viven con MND».
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eBioMedicina (2022). DOI: 10.1016/j.ebiom.2022.104202
Citación: El fármaco reutilizado podría ayudar a los pacientes con enfermedad de las neuronas motoras (10 de agosto de 2022) recuperado el 10 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2022-08-repurposed-drug-patients-motor-neuron.html
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