En las personas con esclerosis múltiple (EM) progresiva secundaria activa, los trasplantes de células madre hematopoyéticas pueden retrasar la discapacidad por más tiempo que otros medicamentos para la EM, según un estudio publicado en la edición en línea del 21 de diciembre de 2022 de Neurología®, la revista médica de la Academia Americana de Neurología. El estudio involucró trasplantes autólogos de células madre hematopoyéticas, que utilizan células madre sanguíneas sanas del propio cuerpo de una persona para reemplazar las células enfermas.
Si bien a la mayoría de las personas con EM se les diagnostica por primera vez EM remitente-recurrente, que se caracteriza por brotes de síntomas seguidos de períodos de remisión, muchas personas con EM remitente-recurrente eventualmente pasan a la EM progresiva secundaria, que no tiene grandes cambios en los síntomas, sino un empeoramiento lento y constante de la enfermedad.
«Se ha descubierto previamente que los trasplantes de células madre hematopoyéticas retrasan la discapacidad en personas con EM remitente-recurrente, pero se sabe menos acerca de si dichos trasplantes podrían ayudar a retrasar la discapacidad durante la etapa más avanzada de la enfermedad», dijo la autora del estudio, Matilde Inglese, MD, PhD, de la Universidad de Génova en Italia y miembro de la Academia Americana de Neurología. «Nuestros resultados son alentadores, porque si bien los tratamientos actuales para la EM progresiva secundaria tienen beneficios modestos o pequeños, nuestro estudio encontró que los trasplantes de células madre no solo pueden retrasar la discapacidad por más tiempo que muchos otros medicamentos para la EM, sino que también pueden proporcionar una ligera mejoría en los síntomas».
El estudio retrospectivo incluyó a 79 personas con EM progresiva secundaria activa que recibieron trasplantes de células madre y 1975 personas del registro italiano de EM que fueron tratadas con medicamentos para la EM. Todos recibieron tratamiento tras ser diagnosticados de EM progresiva secundaria activa. Los dos grupos fueron emparejados por edad, sexo y nivel de discapacidad. Los fármacos incluyeron interferones beta, azatioprina, acetato de glatiramer, mitoxantrona, fingolimod, natalizumab, metotrexato, teriflunomida, ciclofosfamida, dimetilfumarato y alemtuzumab.
El nivel de discapacidad de los participantes se midió en la Escala de estado de discapacidad ampliada, un método común para cuantificar la discapacidad con puntajes que van desde 0, sin síntomas, hasta 10 puntos, muerte debido a la EM. Los participantes fueron evaluados en varios momentos durante 10 años.
Al comienzo del estudio, los participantes tenían una puntuación media de 6,5 tanto para los que recibieron trasplantes como para los que recibieron los medicamentos. Las puntuaciones de 6,0 se definen como la necesidad de usar un bastón o un aparato ortopédico de forma intermitente o de un lado para caminar unos 100 metros con o sin descanso. Las puntuaciones de 6,5 se definen como la necesidad de usar un bastón o un aparato ortopédico constantemente en ambos lados para caminar unos 20 metros sin descansar.
Cinco años después de iniciado el estudio, los investigadores encontraron que el 62 % de las personas que se sometieron a trasplantes de células madre no experimentaron un empeoramiento de su discapacidad de EM en comparación con el 46 % de los que tomaron medicamentos.
Además, a los cinco años, los investigadores encontraron que las personas que recibieron trasplantes de células madre tenían más probabilidades de ver mejoras sostenidas con el tiempo, con un 19 % experimentando menos discapacidad que al comienzo del estudio, en comparación con solo el 4 % de las personas que tomaban medicamentos.
Durante 10 años, el puntaje de discapacidad de las personas que recibieron trasplantes de células madre disminuyó en un promedio de 0,01 puntos por año, lo que significa menos discapacidad, mientras que el puntaje promedio de las personas que toman medicamentos aumentó en 0,16 puntos por año, un aumento en la discapacidad.
«Nuestro estudio muestra que los trasplantes de células madre hematopoyéticas se asociaron con una desaceleración de la progresión de la discapacidad y una mayor probabilidad de mejora de la discapacidad en comparación con otras terapias», dijo Inglese. «Si bien estos resultados son alentadores, no son aplicables a pacientes con EM progresiva secundaria que no tienen signos de actividad de la enfermedad inflamatoria; se necesita más investigación en grupos más grandes de personas para confirmar nuestros hallazgos».
Una limitación del estudio es que fue retrospectivo y observacional, y no prueba causa y efecto. Sólo sugiere una asociación. El estudio tampoco incluyó a personas que tomaban los medicamentos para la EM siponimod, cladribina, ocrelizumab, ofatumumab o rituximab.
El estudio fue financiado por la Fundación Italiana de Esclerosis Múltiple.
