Los medicamentos benefician a los pacientes con corea asociada a la enfermedad de Huntington

Un nuevo fármaco ha demostrado ser beneficioso en el tratamiento de un trastorno del movimiento comúnmente asociado con la enfermedad de Huntington, según un estudio internacional reciente dirigido por la investigadora de UTHealth Houston, Erin Furr Stimming, MD, quien se desempeñó como investigadora principal en nombre del KINECT-HD Huntington Study Group.

Furr Stimming, profesor de neurología en la Escuela de Medicina McGovern en UTHealth Houston, presentó los hallazgos del estudio KINECT-HD de Fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo por primera vez la semana pasada en la Reunión Anual 2022 de la Academia Estadounidense de Neurología en Seattle, Washington.

Informó que la valbenazina, un inhibidor selectivo del transportador vesicular de monamina 2 (VMAT2) que aún no está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. enfermedad. La corea es un movimiento involuntario e irregular y la característica motora cardinal en la enfermedad de Huntington.

«Estamos encantados de que este estudio haya arrojado resultados positivos. Vimos una disminución estadísticamente significativa en la corea relacionada con la enfermedad de Huntington en pacientes que tomaron valbenazina en comparación con el placebo», dijo Furr Stimming, quien también es director del Centro de Excelencia de la Sociedad Americana de la Enfermedad de Huntington en UTHealth Houston Neurociencias. «Si bien la corea no es el único síntoma que experimentan nuestros pacientes con la enfermedad de Huntington, puede ser bastante problemático y puede contribuir al deterioro de las actividades cotidianas, como comer y beber, e incluso puede provocar caídas frecuentes».

Curiosamente, la mayoría de las personas con corea no reciben un medicamento diseñado para el síntoma, según un resumen separado también presentado por Furr-Stimming, que analizó retrospectivamente los datos del conjunto de datos Enroll-HD, un estudio observacional mundial que incluye más de 20 000 participantes en cuatro continentes. Se documentó corea en casi el 97 % de los participantes; sin embargo, solo al 36 % de estos participantes se les recetaron medicamentos para la corea, a pesar de la disponibilidad de medicamentos aprobados por la FDA, como inhibidores de VMAT2 y medicamentos no aprobados como antipsicóticos y benzodiazepinas.

Furr Stimming dijo que se necesita investigación continua para comprender mejor los patrones de tratamiento óptimos para la corea en pacientes con la enfermedad de Huntington.

«Todavía no tenemos una terapia modificadora de la enfermedad de Huntington y, por lo tanto, debemos seguir centrándonos en optimizar los tratamientos sintomáticos para los síntomas motores y no motores de esta enfermedad», dijo.

La enfermedad de Huntington es una enfermedad hereditaria rara que generalmente comienza entre los 30 y los 40 años de una persona, lo que hace que las células nerviosas del cerebro se deterioren con el tiempo. Alrededor de 40 000 estadounidenses tienen la enfermedad mortal, mientras que otros 200 000 corren el riesgo de heredar la enfermedad. No existe cura, pero los medicamentos y la terapia física, del habla y ocupacional pueden ayudar a controlar los síntomas.