Los investigadores pueden estar cerca de una cura para la diabetes tipo 1

La ciencia podría estar bien encaminada hacia una cura para Diabetes tipo 1mientras los investigadores perfeccionan las terapias de trasplante diseñadas para restaurar la capacidad de los pacientes para producir su propia insulina, dicen los expertos.

Al menos un paciente, un hombre de Ohio de 64 años llamado Brian Shelton, ahora puede controlar automáticamente sus niveles de insulina y azúcar en la sangre sin necesidad de medicamentos, luego de un trasplante de células madre pancreáticas experimentales.

La terapia de Shelton no es una cura perfecta. Debe tomar una gran dosis de medicamentos inmunosupresores para evitar que su cuerpo rechace el trasplante, y esos medicamentos presentan sus propios riesgos para la salud.

Pero la terapia creada por Productos farmacéuticos de vértice podría proporcionar un alivio inmediato a miles de personas que están en fila para un trasplante de páncreas porque su diabetes tipo 1 ha progresado hasta el punto en que pone en peligro la vida, dijo Sanjoy Dutta, director científico de JDRF International.

Algunas de estas personas sufren un shock hipoglucémico y terminan en una sala de emergencias varias veces al mes, mientras que otras han desarrollado resistencia a las inyecciones de insulina u otros medicamentos para la diabetes que les han ayudado a mantenerse con vida.

«Hoy en día, probablemente haya entre 5000 y 10 000 personas o más preparadas para un trasplante de páncreas o de islotes, pero no lo obtendrán porque no hay suficiente suministro», dijo Dutta.

A continuación, los investigadores planean probar la cura de primera generación de Shelton en 17 personas, para comenzar a recopilar datos a corto y largo plazo sobre la seguridad y la eficacia, dijo el Dr. Yogish Kudva, investigador de diabetes tipo 1 de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota.

«El primer objetivo es hacer esto en varios centros. Solo han informado sobre un paciente en este momento», dijo. «Quieren hacer 17 personas y probablemente tengan el mismo enfoque en las 17».

Vertex y otras compañías farmacéuticas también están avanzando hacia la próxima generación, buscando formas de mejorar aún más estas terapias con células madre para que requieran menos supresión inmunológica, o incluso ninguna, dijeron Dutta y Kudva.

La diabetes tipo 1 ocurre cuando el sistema inmunitario del cuerpo se vuelve contra las células del páncreas que producen insulina, llamadas células beta. Cuando se han destruido suficientes células beta, aparecen los síntomas de la diabetes y pueden volverse graves en poco tiempo.

Por lo tanto, estos trasplantes de células madre tienen que superar no solo el trastorno autoinmune que causó la diabetes tipo 1, sino también la respuesta inmunológica que hace que el cuerpo intente rechazar los trasplantes como invasores extraños.

Dos enfoques bajo investigación implican recubrir las células trasplantadas en una cápsula que las protege del sistema inmunitario, dijeron los expertos.

Estas cápsulas permitirían que los nutrientes y el oxígeno entraran y alimentaran las células, pero evitarían que las células más grandes del sistema inmunitario atacaran los trasplantes, dijeron Dutta y Kudva.

Desafortunadamente, un ensayo clínico realizado por la compañía farmacéutica ViaCyte que involucró células totalmente encapsuladas plantadas justo debajo de la piel no resultó exitoso, dijo Kudva.

Un segundo enfoque de ViaCyte usando células parcialmente encapsuladas tampoco funcionó bien, dijo Kudva. La producción de insulina no se fortaleció lo suficiente como para brindar beneficios a los pacientes, que también necesitaban medicamentos inmunosupresores para proteger sus ahora vulnerables trasplantes.

«Si lees los dos artículos, hicieron muy poco en términos de cambiar la insulina de las personas y cambiar la vida de las personas», dijo Kudva sobre los ensayos de ViaCyte.

Sin embargo, las empresas no han renunciado al enfoque de la cápsula.

ViaCyte continúa jugando con su método, y Vertex ha dicho que planea presentar una solicitud ante los reguladores federales este año para probar su propio implante encapsulado.

Pero ViaCyte está investigando una tercera forma de proteger los trasplantes de células madre: la edición de genes que ayudaría a las nuevas células beta a evadir la detección por parte del sistema inmunitario.

«Tomas las células beta productoras de insulina y juegas con unos siete, ocho o nueve genes», dijo Dutta. «Jugar con los genes no comprometerá la producción de insulina de ninguna manera, pero hará que las células se oculten o camuflen del sistema inmunitario. Se engaña al sistema inmunitario para que piense que estas células no son extrañas».

ViaCyte planea comenzar un ensayo clínico de una terapia de células madre modificadas genéticamente para la diabetes tipo 1 a finales de año, según un declaración de Aaron Kowalski, director ejecutivo de JDRF.

Está apoyando «febrilmente» los tres enfoques para una cura, dijo Dutta.

«Tenemos una financiación significativa en el tercer grupo de edición y modificación de genes, porque ahí es donde está el futuro», dijo. «Cuál llegará primero a la línea de meta, no lo sabemos. Cuál será el más seguro, no lo sabemos. Cuál será alcanzable para humanos adultos, no lo sabemos».

Podrían pasar al menos tres o cuatro años, tal vez más, antes de que se sepa lo suficiente sobre la terapia con células madre de primera generación para saber si funciona a largo plazo, y mucho menos si está disponible para el público, dijo Kudva.

«Pasarán algunos años antes de que sepamos dónde estamos con este trabajo, hablando honestamente», dijo. «El primero [patient] es bueno, pero era uno. Tenemos que hacer más. Tomará un poco de tiempo aquí antes de que realmente lo sepamos».

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