La terapia génica rescata la audición por primera vez en modelos de ratones envejecidos

Para 2050, se espera que una de cada 10 personas viva con algún tipo de pérdida auditiva. De los cientos de millones de casos de pérdida auditiva que afectan a personas en todo el mundo, la pérdida auditiva genética suele ser la más difícil de tratar.

Si bien los audífonos y los implantes cocleares ofrecen un alivio limitado, ningún tratamiento disponible puede revertir o prevenir este grupo de afecciones genéticas, lo que llevó a los científicos a evaluar las terapias génicas para encontrar soluciones alternativas.

Una de las herramientas más prometedoras utilizadas en estas terapias, los vectores de virus adenoasociados (AAV), ha impulsado a la comunidad de personas con pérdida auditiva en los últimos años.

A pesar de haber rescatado ya la audición en animales recién nacidos con defectos genéticos, los vectores aún tienen que demostrar esta capacidad en modelos animales completamente maduros o envejecidos. Dado que los humanos nacen con oídos completamente desarrollados, esta prueba de concepto es necesaria antes de probar la intervención en humanos con pérdida auditiva genética.

Un equipo de investigadores de Mass Eye and Ear, miembro de Mass General Brigham, se convirtió recientemente en el primero en demostrar con éxito la eficacia del vector AAV en modelos animales de edad cuando desarrollaron un modelo de ratón maduro con una mutación equivalente a un gen humano TMPRSS3 defectuoso, que por lo general resulta en una pérdida auditiva progresiva.

Como se informó en terapia molecular, Los investigadores observaron un fuerte rescate auditivo en los ratones de edad avanzada al inyectarles a los animales un AAV que portaba un gen humano sano TMPRSS3.

«Nuestros hallazgos sugieren que una terapia génica mediada por virus, ya sea sola o en combinación con un implante coclear, podría tratar potencialmente la pérdida auditiva genética», dijo el autor correspondiente Zheng Yi Chen, D.Phil., investigador de los Laboratorios Eaton-Peabody. en Misa Ojo y Oído.

«Este también fue el primer estudio que rescató la audición en ratones envejecidos, lo que apunta a la viabilidad de tratar a los pacientes DFNB8 con DFNB8 incluso a una edad avanzada. El estudio también establece la viabilidad de otras terapias génicas en la población anciana».