La terapia basada en células madre se muestra prometedora en el tratamiento de la diabetes tipo 1 de alto riesgo

Una terapia en investigación basada en células madre llamada PEC-Direct, diseñada para actuar como un páncreas de reemplazo, tiene el potencial de controlar el azúcar en la sangre en pacientes con diabetes tipo 1 de alto riesgo, sugiere un estudio clínico presentado el sábado 11 de junio en ENDO 2022 , la reunión anual de la Endocrine Society en Atlanta, Ga.

El estudio encontró que varios pacientes que usaban el nuevo tratamiento tenían aumentos clínicamente relevantes en el péptido C, una sustancia que se produce en el páncreas junto con la insulina. El péptido C y la insulina se liberan del páncreas al mismo tiempo y en cantidades aproximadamente iguales, por lo que medir el péptido C puede mostrar cuánta insulina está produciendo el cuerpo.

«Esta investigación representa el primer caso en múltiples pacientes de aumentos clínicamente relevantes en el péptido C, indicativo de la producción de insulina, con una terapia basada en células madre administrada en un dispositivo», según Manasi Sinha Jaiman, MD, MPH, director médico de ViaCyte, Inc., en San Diego, California, la empresa que fabrica PEC-Direct.

Los pacientes con diabetes tipo 1 finalmente pierden la capacidad de producir su propia insulina para controlar los niveles de azúcar en la sangre. Los pacientes deben verificar con frecuencia esos niveles con pinchazos en los dedos, inyectarse varias inyecciones de insulina o llevar consigo dispositivos voluminosos. La inyección de insulina también conlleva el riesgo de bajar accidentalmente el azúcar en la sangre a niveles peligrosos.

El dispositivo PEC-Direct está diseñado para proporcionar una fuente estable de insulina a largo plazo para regular los niveles de glucosa. El dispositivo comprende una bolsa que contiene células pancreáticas derivadas de células madre que maduran en células productoras de insulina una vez implantadas en el cuerpo para regular los niveles de glucosa. La membrana abierta del dispositivo permite que los vasos sanguíneos crezcan dentro del dispositivo para contactar con las células. Para prevenir una reacción inmune, los pacientes toman medicamentos inmunosupresores.

El tratamiento está destinado a pacientes con diabetes tipo 1 de alto riesgo, que pueden ser especialmente vulnerables a complicaciones agudas debido a factores como niveles bajos de azúcar en sangre graves y recurrentes o fluctuaciones de azúcar en sangre frecuentes y extremas que son difíciles de controlar.

El estudio incluyó a 10 adultos con diabetes tipo 1 que habían recibido su diagnóstico al menos 5 años antes del inicio del estudio y no podían saber cuándo su nivel de azúcar en la sangre bajaba demasiado (lo que se denomina desconocimiento de la hipoglucemia). Los datos iniciales de un paciente mostraron niveles clínicamente relevantes de péptido C estimulado y las mejoras correspondientes en el control de la glucosa en sangre dentro de los seis meses posteriores a la implantación de PEC-Direct. Desde entonces, se observaron niveles elevados de péptido C en varios pacientes, junto con disminuciones en la HbA1C (un análisis de sangre que mide los niveles promedio de azúcar en la sangre durante los últimos tres meses) hasta en un 1,5 %, y disminuciones en la cantidad de insulina. necesarios para administrar hasta en un 70%.

«Los resultados sugieren que la terapia de reemplazo basada en células madre tiene el potencial de proporcionar control de la glucosa en sangre y algún día podría eliminar la necesidad de inyectar o dosificar insulina externamente», dijo Jaiman. «El estudio proporciona una prueba de concepto adicional de que la optimización continua de PEC-Direct promete ser una cura funcional para la diabetes tipo 1».