La investigación muestra cuánto las compañías farmacéuticas están capitalizando los incentivos de medicamentos raros

Los medicamentos que se usan para tratar enfermedades raras están ganando a las compañías farmacéuticas casi tanto como los que se comercializan al público en general, según un investigador de la Universidad de West Virginia. Sean Tu, profesor de la Facultad de Derecho, descubrió que los lucrativos medicamentos llamados «huérfanos» obtienen créditos fiscales de fabricación, tienen exclusividades de patentes más prolongadas y se enfrentan a una revisión más fácil por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos.

Los medicamentos huérfanos tratan enfermedades que afectan a menos de 200.000 estadounidenses. Además de los créditos fiscales, el Congreso ha incentivado a las compañías farmacéuticas que fabrican medicamentos huérfanos con una exención de las tarifas de los usuarios de medicamentos recetados y ofreciendo siete años de exclusividad de mercado después de que se aprueba el medicamento, en lugar de los cinco años estándar.

Orkambi es un ejemplo de medicamento huérfano utilizado para tratar la fibrosis quística, un trastorno genético que afecta los pulmones y otros órganos. Solo alrededor de 30,000 estadounidenses han sido diagnosticados, pero los datos de Tu muestran que el medicamento generó $ 5 mil millones en los últimos cinco años. Por el contrario, Entyvio, un fármaco que se usa para tratar la enfermedad de Crohn o la colitis ulcerosa, también ganó 5500 millones de dólares en los últimos cinco años, pero trata a alrededor de un millón de estadounidenses.

«Ha habido un aumento dramático en la cantidad de medicamentos huérfanos en las últimas tres décadas», dijo Tu.

A fines de la década de 1980, el 5% de los nuevos medicamentos se dirigían a indicaciones huérfanas. Ese número ha aumentado al 43% en 2023.

Los hallazgos de Tu se publican en el Revista de la Asociación Médica Estadounidense (JAMA).

Dijo que las compañías farmacéuticas tienen todas las razones para aprovechar la gama de incentivos.

«Obtienen la aprobación rápida de la FDA y también pueden usar ‘puntos finales sustitutos'», dijo Tu. «Estas son señales que indican que un tratamiento está funcionando sin tener que realizar ensayos clínicos prolongados a gran escala. Los científicos pueden usar grupos más pequeños de pacientes durante períodos de tiempo más cortos, lo que reduce drásticamente los costos asociados con la aprobación de la FDA».

Sin embargo, la gama de incentivos ha alterado la fabricación y distribución de medicamentos huérfanos.

«Puedo cobrar $1 a un millón de personas o puedo cobrarle a una persona un millón de dólares. Sigo ganando un millón de dólares al final del día. La pregunta es por qué deberíamos darles a estas compañías farmacéuticas todas estas ventajas y todas estas bonificaciones cuando ganan tanto dinero con medicamentos huérfanos como con sus indicaciones normales de medicamentos no huérfanos».

El propósito de la Ley de medicamentos huérfanos, promulgada en 1983 para impulsar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras como la enfermedad de Huntington, el síndrome de Tourette y el mioclono, era compensar a las compañías farmacéuticas por investigar e invertir en medicamentos huérfanos. El Congreso asumió que las compañías farmacéuticas no obtendrían ganancias al invertir en enfermedades raras.

«Esta suposición era incorrecta», dijo Tu. «La Ley de Medicamentos Huérfanos vino de un buen lugar y aún necesitamos que las empresas inviertan en medicamentos huérfanos. Sin embargo, no deberíamos tener un sistema en el que solo invirtamos en medicamentos huérfanos. Con el sistema actual, obtenemos cada vez más medicamentos. desarrollado para enfermedades raras, dejando a otras poblaciones cada vez más marginadas».

Otro problema es que muchas enfermedades raras solo se tratan con un fármaco. En tales casos, las compañías de seguros deben cubrirlos, por lo que las compañías farmacéuticas pueden cobrar precios altos sabiendo que serán compensadas.

«Si estoy tratando de maximizar el bienestar social, quiero ayudar a la mayor cantidad de personas que pueda con los recursos limitados que tengo», dijo Tu. «Entonces, ¿voy a invertir mis recursos limitados en medicamentos que afectan solo a 200 000 personas, o voy a invertir en medicamentos que afectan a 300 millones de personas? En este momento, el gobierno está incentivando en exceso a las compañías farmacéuticas para que inviertan en las 200 000 personas, y no creo que sea una buena forma de gastar nuestro dinero».