La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó el jueves el fármaco Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la primera terapia génica para el tratamiento de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El innovador tratamiento no será barato: la farmacéutica Sarepta Therapeutics Inc. dijo que cobraría $3.2 millones por el tratamiento intravenoso único, el Associated Press informado. Como la mayoría de los medicamentos en los Estados Unidos, el costo lo pagarían principalmente las aseguradoras. El medicamento se usará para tratar a niños de 4 a 5 años que tengan una mutación en el gen DMD.
«La aprobación de Elevidys es un momento decisivo para el tratamiento de la Duchenne. Elevidys es la primera y única terapia génica aprobada para la Duchenne, y esta aprobación nos acerca a nuestro objetivo de presentar un tratamiento que brinde el potencial de alterar la trayectoria de la esta enfermedad degenerativa», dijo el presidente y director general de Sarepta, Doug Ingram, en una conferencia declaración.
La mayoría de los tratamientos actuales se enfocan en los síntomas, no en la causa genética subyacente de la condición debilitante. Pero Elevidys es una terapia génica recombinante que entrega un gen que impulsó la producción de microdistrofina de Elevidys, una proteína que contiene una proteína distrofina que se observa en las células musculares normales. El producto se administra en una sola dosis intravenosa.
Al aprobar el medicamento, la FDA consideró los riesgos asociados con el medicamento, la naturaleza debilitante y potencialmente mortal de la enfermedad para los niños, y la necesidad médica urgente no cubierta, dijo la agencia. No se ha establecido un beneficio clínico de Elevidys, incluida la mejora de la función motora. Como condición para la aprobación, la FDA exigió a la empresa que complete un estudio para confirmar el beneficio clínico del fármaco.
Los efectos secundarios informados con mayor frecuencia fueron vómitos, náuseas, daño hepático agudo, fiebre y un recuento anormalmente bajo de plaquetas en la sangre. Los pacientes también pueden estar en riesgo de sufrir una inflamación muscular grave. También se han observado inflamación del músculo cardíaco y elevaciones de la troponina I luego del uso de Elevidys en ensayos clínicos, dijo la FDA.
La aprobación acelerada de Elevidys se concedió a Sarepta Therapeutics.
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Citación: La FDA aprueba la primera terapia génica para tratar la distrofia muscular de Duchenne (26 de junio de 2023) consultado el 26 de junio de 2023 en https://medicalxpress.com/news/2023-06-fda-gene-therapy-duchenne-muscular.html
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