Ingeniería genética para un tratamiento para tumores cerebrales incurables

Investigadores de la Universidad Purdue están desarrollando y validando un tratamiento pendiente de patente para tumores cerebrales de glioblastoma incurables. Los glioblastomas casi siempre son letales con una mediana de supervivencia de 14 meses. Los métodos tradicionales utilizados contra otros cánceres, como la quimioterapia y la inmunoterapia, suelen ser ineficaces en el glioblastoma.

Sandro Matosevic, profesor asociado del Departamento de Farmacéutica Industrial y Molecular de la Facultad de Farmacia de Purdue, dirige un equipo de investigadores que está desarrollando una nueva inmunoterapia para usar contra el glioblastoma. Matosevic también forma parte del cuerpo docente del Instituto Purdue para la Investigación del Cáncer y del Instituto Purdue para el Descubrimiento de Fármacos.

La investigación dirigida por Matosevic ha sido publicada en la revista Comunicaciones de la naturaleza.

El tratamiento del glioblastoma

Matosevic dijo que las terapias celulares tradicionales han sido casi exclusivamente autólogas, es decir, tomadas del mismo paciente y devueltas al mismo. Las células sanguíneas de un paciente se diseñan para reconocer y unirse mejor a las proteínas de las células cancerosas y luego se devuelven al mismo paciente para que se una a las células cancerosas y las ataque. Desafortunadamente, estas terapias tienen un efecto limitado o nulo sobre el glioblastoma.

«Por el contrario, estamos desarrollando inmunoterapia basada en células inmunes novedosas, genéticamente modificadas, completamente disponibles en el mercado o alogénicas. Las células alogénicas no provienen del mismo paciente, sino de otra fuente», dijo Matosevic.

«En nuestro estudio, obtuvimos, o más bien diseñamos, células a partir de células madre pluripotentes inducidas. Así que eliminamos la necesidad de sangre y, en su lugar, diferenciamos las células madre en células inmunes o células asesinas naturales, y luego las modificamos genéticamente».

Matosevic dijo que se puede considerar que la nueva inmunoterapia Purdue tiene una verdadera fuente disponible en el mercado.

«Podemos imaginarnos tener suministros ilimitados de estas células madre listas para ser diseñadas», dijo Matosevic. «Esto no requiere la obtención de sangre. Y como se trata de células humanas, se pueden utilizar directamente en pacientes humanos».

Validación y próximos pasos de desarrollo.

El equipo de investigación probó su tratamiento realizando estudios en animales con ratones que tenían tumores cerebrales humanos, que fueron tratados mediante inyección directa de las células inmunes recién diseñadas.

«Nuestros estudios preclínicos demostraron que estas células inmunitarias son particularmente notables a la hora de atacar y eliminar por completo el crecimiento de los tumores», dijo Matosevic. «Descubrimos que podemos diseñar estas células en dosis adecuadas para uso clínico en humanos.

«Esto es significativo porque uno de los principales obstáculos para la traducción clínica de las terapias celulares a los humanos ha sido la escasa expansión y la falta de potencia de las células que se obtuvieron directamente de los pacientes. El uso de un enfoque totalmente sintético y disponible en el mercado rompe derribar barreras importantes para la fabricación de estas células».

Matosevic dijo que el siguiente paso para desarrollar el tratamiento del glioblastoma es realizar ensayos clínicos para tratar pacientes con tumores cerebrales, incluidos aquellos que no fueron eliminados exitosamente mediante cirugía.

«Nuestro objetivo final es llevar esta terapia a pacientes con tumores cerebrales», afirmó Matosevic. «Estos pacientes merecen urgentemente opciones de tratamiento mejores y más efectivas. Creemos que existe un verdadero potencial para esta terapia y tenemos la motivación y la capacidad para llevarla a la clínica.

«Estamos trabajando con colaboradores clínicos neuroquirúrgicos no sólo para obtener financiación, sino también para iniciar protocolos clínicos», añadió. «También estamos abiertos y siempre buscamos nuevas colaboraciones y asociaciones con aquellos que tengan interés en apoyar nuestra misión de trasladar esta terapia a la clínica, donde más se necesita».

Matosevic reveló el innovador tratamiento del glioblastoma a la Oficina de Comercialización de Tecnología de Purdue Innovates, que solicitó una patente a la Oficina de Patentes y Marcas de EE. UU. para proteger la propiedad intelectual.