Fármaco experimental relacionado con la reducción de tics en niños y adolescentes con síndrome de Tourette

Según un nuevo estudio preliminar, los niños y adolescentes con síndrome de Tourette que reciben tratamiento con un fármaco experimental llamado ecopipam pueden tener mejores puntuaciones en las pruebas de gravedad de los tics tres meses después. La investigación que se dará a conocer hoy, 30 de marzo de 2022, se presentará en la 74.ª reunión anual de la Academia Estadounidense de Neurología, que se llevará a cabo en persona en Seattle, del 2 al 7 de abril de 2022 y virtualmente, del 24 al 26 de abril de 2022. El síndrome de Tourette es un Trastorno neurológico caracterizado por tics motores y verbales, que son movimientos y vocalizaciones repetitivos provocados por un impulso irresistible de producirlos.

«Nuestros resultados son emocionantes, porque sugieren que el ecopipam es prometedor como tratamiento para reducir el número, la frecuencia y la gravedad de los tics que experimentan los jóvenes con el síndrome de Tourette», dijo el autor del estudio, Donald L. Gilbert, MD, del Cincinnati Children’s Hospital Medical. Center en Ohio, y miembro de la Academia Estadounidense de Neurología. «Eso es especialmente cierto porque muchas personas con la enfermedad que toman los medicamentos actualmente disponibles todavía tienen síntomas debilitantes o experimentan un aumento de peso u otros efectos secundarios».

La investigación analizó a 149 niños y adolescentes entre las edades de seis y 17 años con síndrome de Tourette. Se dividieron en dos grupos: 74 fueron tratados con ecopipam, 75 con placebo.

Los investigadores midieron la gravedad de los tics de los participantes utilizando dos escalas comunes de calificación de tics al comienzo del estudio y nuevamente tres meses después. La primera prueba mide los tics motores y vocales y tiene una puntuación máxima de 50. La segunda prueba analiza los síntomas generales de los tics y la gravedad del deterioro relacionado con los tics. Tiene una puntuación máxima de 100. Las puntuaciones más altas en cualquiera de las pruebas indican síntomas más graves y un efecto negativo en la vida diaria.

Después de tres meses, los investigadores encontraron que el grupo que tomaba ecopipam tenía menos tics y menos severos y les iba mejor en general de acuerdo con los puntajes de ambas pruebas.

En promedio, los participantes que tomaron ecopipam mejoraron su puntaje de gravedad de tics motores y vocales de 35 a 24, una disminución del 30 %. Eso se compara con los que tomaron placebos, que mejoraron de un puntaje promedio de gravedad de tic de 35 a 28 durante el mismo tiempo, una disminución del 19 %.

Cuando los investigadores observaron los puntajes de la segunda prueba para evaluar la efectividad general de ecopipam, encontraron que quienes tomaron el medicamento mejoraron de un puntaje promedio de 68 a 46, una disminución del 32 %, en comparación con quienes tomaron un placebo, quienes mejoraron de una puntuación media de 66 a 54, una disminución del 20%.

Gilbert anotó que el 34 % de los participantes que tomaron ecopipam experimentaron efectos secundarios como dolores de cabeza y fatiga, mientras que el 21 % de los que tomaron placebos sí.

«Investigaciones anteriores sugieren que los problemas con la dopamina, un neurotransmisor en el cerebro, pueden estar relacionados con los síntomas del síndrome de Tourette, y que los receptores de dopamina D1 juegan un papel clave», dijo Gilbert. «Los receptores de dopamina se encuentran en el sistema nervioso central. Cuando reciben dopamina, crean señales para varias funciones mentales y físicas como el movimiento. Diferentes receptores ayudan a controlar diferentes funciones. Si bien ecopipam aún se encuentra en la fase de prueba, es el primer fármaco en apuntar al receptor D1 en lugar del receptor D2, que es el objetivo de los medicamentos actualmente en el mercado. Nuestros resultados demuestran que ecopipam merece más estudio como una opción de tratamiento viable para el síndrome de Tourette en los jóvenes en el futuro».

Una limitación del estudio es su duración de tres meses. Gilbert anotó que aunque es estándar para este tipo de estudio, será importante saber si las mejoras de los síntomas persisten por más tiempo.