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El proyecto ICOD (Improving Condition in Down síndrome), estudio pionero en abordar las dificultades cognitivas asociadas al síndrome de Down, ha demostrado la seguridad del tratamiento con la molécula AEF0217, desarrollada por la biotecnológica francesa Aelis Farma, así como su eficacia para mejorar función cognitiva en estas personas. El estudio ha sido liderado por el Instituto de Investigación del Hospital del Mar.
Esta fase del ensayo (Fase I/II) se ha realizado con 29 personas con síndrome de Down de entre 18 y 35 años, con discapacidad leve o moderada. El objetivo era probar la seguridad de la administración del tratamiento, así como explorar el potencial para mejorar la cognición y la funcionalidad diaria de los participantes. En una fase previa ya se había validado su seguridad en personas sin este síndrome.
Para realizar el estudio, los voluntarios recibieron la molécula AEF0217, desarrollada por Aelis Farma, o un placebo, durante 28 días. Los resultados, que ahora se hacen públicos, muestran tanto la seguridad del tratamiento como la mejora de las funciones cognitivas en las personas que lo recibieron en comparación con las que recibieron placebo.
Medido con escalas de referencia, se ha descubierto que AEF0217 mejoró significativamente las habilidades de comportamiento en las áreas de comunicación, habilidades de la vida diaria e interacciones sociales. Estas mejoras también se asociaron con una tendencia constante hacia una mayor flexibilidad cognitiva, que es la capacidad de adaptarse a nuevas situaciones o cambios.
Además, los estudios con electroencefalografía, que analizan el funcionamiento eléctrico cerebral espontáneo, muestran cambios estadísticamente significativos en la función cerebral después del tratamiento con AEF0217, lo que indica que las personas con síndrome de Down necesitaban menos esfuerzo para completar las tareas de memoria de trabajo.
Estos resultados refuerzan la idea de que el tratamiento actúa eficazmente a nivel cerebral, cognitivo y funcional, proporcionando datos iniciales prometedores y concordantes sobre su potencial beneficioso.
El Dr. Rafael de la Torre, que coordina el proyecto ICOD y realizó los estudios clínicos en el Instituto de Investigación Hospital del Mar con la Dra. Ana Aldea, explica que «los prometedores e impresionantes resultados de este estudio generan una esperanza real de desarrollar una solución segura y eficaz». tratamiento de las disfunciones cognitivas en personas con síndrome de Down».
Y añade que «los datos de efectividad son particularmente sorprendentes, ya que abordan dominios cruciales de adaptación, como las habilidades de expresión y escritura, así como las habilidades de la vida diaria y las interacciones sociales. Estos efectos, obtenidos después de sólo cuatro semanas de tratamiento, son los primeros en el campo del síndrome de Down y representan un importante paso adelante hacia el desarrollo de un tratamiento que podría mejorar significativamente la autonomía y adaptación de estas personas».
Down Catalunya, entidad que representa a la asociación Down en Cataluña y que ha colaborado con el Instituto de Investigación Hospital del Mar en el proyecto, valora «muy positivamente estos resultados, por su impacto en la mejora de la calidad de vida de las personas con síndrome de Down y en en general, con discapacidad intelectual y del desarrollo.»
Un nuevo enfoque terapéutico
La molécula desarrollada por Aelis Farma se basa en que las personas con síndrome de Down presentan hiperactividad del receptor cannabinoide CB1, según varios estudios, que indican que su modulación con inhibidores específicos mejora drásticamente el rendimiento cognitivo en modelos animales.
El tratamiento con AEF0217, el primer fármaco de una nueva clase farmacológica, los inhibidores específicos de señalización del receptor CB1 (CB1-SSi), imita un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor. Paralelamente, también se estudia la función del genotipo APOE4, vinculado a la fisiología endocannabinoide y que constituye el principal factor de riesgo genético del Alzheimer.
En el trabajo también participó el equipo del Dr. Diego Real de Asua del Hospital de la Princesa de Madrid. Para llevarlo a cabo ha sido necesaria la colaboración de los participantes, sus familias y asociaciones familiares, que han apoyado el proyecto y han ayudado a completar este ensayo clínico pionero.
Próxima etapa: estudio internacional
Los resultados obtenidos refuerzan la continuidad del proyecto y permiten avanzar hacia la siguiente etapa: un estudio multicéntrico internacional Fase II que comenzará a mediados del próximo año.
Este ensayo se centrará en determinar la dosis adecuada del tratamiento para maximizar sus beneficios. El objetivo será profundizar en la mejora tanto de la funcionalidad en la vida diaria como de funciones cognitivas específicas en personas con síndrome de Down.
Proporcionado por IMIM (Instituto de Investigaciones Médicas Hospital del Mar)
Citación: El ensayo clínico de un fármaco para mejorar la función cognitiva en el síndrome de Down arroja resultados positivos (2024, 17 de diciembre) recuperado el 17 de diciembre de 2024 de https://medicalxpress.com/news/2024-12-clinical-trial-drug-cognitive-function .html
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