Emulación de ensayos clínicos aleatorizados con análisis de bases de datos no aleatorizados

Los resultados completos del proyecto de demostración RCT-DUPLICATE se publican hoy en JAMA.

Esta iniciativa de tres años probó si los investigadores que formulan preguntas clínicas en datos del mundo real (RWD), datos de las interacciones diarias de los pacientes con el sistema de atención médica, obtendrían resultados similares a los hallazgos de los ensayos clínicos aleatorios (ECA). En los casos en que los diseños de los ensayos clínicos se alinearon con los procesos reales de atención al paciente, los estudios RWE y los ECA llegaron a conclusiones en gran medida similares.

Como parte de la iniciativa RCT-DUPLICATE, los investigadores crearon y publicaron protocolos para análogos observacionales del mundo real de treinta RCT completados y dos en curso, emulando el diseño de cada ensayo lo más fielmente posible.

Luego implementaron los estudios principalmente utilizando la plataforma de evidencia Aetion (AEP), que analiza datos del mundo real para producir respuestas transparentes, rápidas y validadas científicamente sobre la seguridad, la eficacia y el valor de los tratamientos médicos.

Los resultados muestran que en aproximadamente la mitad de los casos en los que los investigadores pudieron imitar de cerca el diseño del ECA correspondiente usando RWD, el estudio RWE llegó a una conclusión similar a la del ECA análogo. En muchos casos en los que RWE y RCT no llegaron a una conclusión similar, el diseño de RCT en sí no se alineó con la práctica clínica del mundo real, creando un desafío para la emulación del ensayo usando RWD. En estos casos, RWE y RCT pueden llegar a conclusiones significativas, pero a preguntas de investigación sutilmente diferentes.

«La iniciativa RCT-DUPLICATE demuestra aún más que RWE tiene el potencial de aumentar los hallazgos de los ECA y nos guía a los casos en los que se puede esperar que RWE y los ECA lleguen a conclusiones similares», dijo Nicolle Gatto, Ph.D., MPH, directora científica. en Aetion.

«Este trabajo es importante para promover y comprender el valor de RWE para la toma de decisiones a medida que continuamos evaluando los usos, beneficios y limitaciones de RWE».

Proporcionado por Aetion