El tratamiento Cellular ‘Fix’ se muestra prometedor contra la ELA en un pequeño estudio

Los investigadores han hecho progresos iniciales hacia un nuevo enfoque para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad cerebral mortal: el uso de células T del sistema inmunitario de los pacientes.

ELA es una condición rara que mata las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento. Con el tiempo, priva a las personas de su capacidad para moverse, hablar, comer y respirar.

No hay cura, y las personas con ELA suelen morir de insuficiencia respiratoria en un plazo de tres a cinco años. La afección se conoce comúnmente como enfermedad de Lou Gehrig, en honor al jugador de béisbol que murió a causa de ella en 1941.

En el nuevo estudiolos investigadores probaron un tratamiento experimental que se centra en la regulación células T, o «Tregs». Son un tipo de célula del sistema inmunitario que normalmente ayudan a suprimir el exceso inflamación en el cuerpo.

La investigación ha demostrado que las células Treg pierden esa capacidad en ciertas enfermedades, incluida la ELA. Y se cree que la disfunción Treg acelera la progresión de la ELA.

Entonces, la esperanza es que restaurar la función Treg temprano en el curso de la ELA podría ayudar a estabilizar la enfermedad, explicó el Dr. Jason Thonhoff, investigador principal del nuevo estudio.

Él y sus colegas han estado desarrollando un proceso destinado a hacer precisamente eso: eliminan las células Treg de la sangre de los pacientes con ELA, expanden las células en el laboratorio durante un período de unas pocas semanas y luego las infunden nuevamente en los cuerpos de los pacientes.

Descubrieron que no hay nada intrínsecamente malo con las Treg de los pacientes, explicó Thonhoff, neurólogo del Instituto de Investigación del Hospital Metodista de Houston.

Dijo que eliminar las células de la inflamación «tóxica» que marca la ELA es una parte de la restauración de su función; el proceso de expandirlos en el laboratorio mejora aún más su capacidad para suprimir la inflamación.

En un estudio previo de tres pacientes, los investigadores encontraron que el enfoque era seguro y reducía los marcadores de inflamación en los cuerpos de los pacientes.

Sobre la base de eso, este último estudio involucró a siete pacientes que fueron asignados al azar para someterse al mismo procedimiento o recibir infusiones de placebo (inactivas), cada cuatro semanas durante seis meses. Después de eso, seis pacientes, junto con otros dos, pasaron a un estudio «abierto», donde todos recibieron infusiones mensuales de Treg durante otros seis meses.

La terapia también involucró inyecciones en la piel de un medicamento llamado IL-2, una forma sintética de una proteína natural del sistema inmunitario. Los pacientes tomaron esas inyecciones tres veces por semana.

Al final, el tratamiento nuevamente demostró ser seguro. Y los análisis de sangre mostraron que restauró parte de la capacidad de las células Treg para suprimir la inflamación.

«Esto brinda más evidencia de que este enfoque es factible y bien tolerado», dijo Kuldip Dave, vicepresidente senior de investigación de la Asociación ALS sin fines de lucro, que ayudó a financiar el estudio.

Dave dijo que también parece que la táctica «hace lo que se supone que debe hacer»: impulsar la función Treg normal.

La gran pregunta es si eso frena la progresión de la ELA. De los ocho pacientes seguidos durante un año, seis mostraron una progresión lenta o ninguna.

Sin embargo, Dave pidió precaución al interpretar los resultados de un grupo de pacientes tan pequeño.

Thonhoff estuvo de acuerdo, pero agregó que su equipo estaba «emocionado» por los hallazgos en los seis pacientes. Se planea un estudio más grande, dijo.

Dave notó que no había evidencia de que el tratamiento empeorara la progresión de la ELA.

«No hubo efectos nocivos, lo cual es importante», dijo.

Nadie afirma que una terapia basada en Treg pueda curar la ELA. Thonhoff dijo que la esperanza es estabilizar el curso de los pacientes y mejorar y extender sus vidas.

Pero si se demuestra que el enfoque hace eso, no sería un tratamiento simple: las Treg funcionales no duran mucho en el cuerpo y las infusiones deben repetirse.

Thonhoff reconoció los obstáculos del mundo real, pero dijo que habría formas de hacer que el régimen fuera menos oneroso para los pacientes. Podrían, por ejemplo, recolectar sus Treg en su centro médico local y luego enviarlos para su procesamiento, tal vez debiendo hacerlo una o dos veces al año.

Thonhoff y Dave señalaron otra posibilidad: ¿Se podrían tomar Tregs de donantes sanos para crear un suministro «listo para usar» para los pacientes con ELA?

Pero esas son preguntas de largo alcance. En este punto, dijo Thonhoff, su equipo espera comenzar una prueba más grande para fines del próximo año, dependiendo de la financiación.

En este momento, tres medicamentos para la ELA están aprobados en los Estados Unidos, incluido uno que recibió luz verde el mes pasado. Esa droga, llamada Relyvriofue aprobado en base a un ensayo pequeño que sugiere que puede prolongar la vida de los pacientes en unos cinco meses.

La ELA es una enfermedad compleja, y Dave dijo que los investigadores todavía están tratando de entender la biología subyacente.

Puede ser que sean necesarios tratamientos combinados, apuntando a diferentes mecanismos que impulsan la enfermedad, dijo.

Los hallazgos fueron publicados recientemente en la revista Neurología: Neuroinmunología y Neuroinflamación.

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