Esta imagen del 21 de diciembre de 2022 proporcionada por Eisai en enero de 2023 muestra viales y empaques para su medicamento Leqembi. El viernes 9 de junio de 2023, los asesores de salud respaldaron la aprobación total del fármaco para el Alzheimer que se sigue de cerca, un paso clave para abrir la cobertura de seguro a las personas mayores de EE. UU. con las primeras etapas de la enfermedad que les roba el cerebro. Crédito: Eisai vía AP, Archivo
Los asesores de salud respaldaron unánimemente el viernes la aprobación total de un fármaco para el Alzheimer que se sigue de cerca, un paso clave para abrir la cobertura de seguro a los adultos mayores de EE. UU. con las primeras etapas de la enfermedad que les roba el cerebro.
El fármaco, Leqembi, recibió la aprobación condicional de la Administración de Drogas y Alimentos en enero en base a los primeros resultados que sugerían que podría retrasar la progresión de la enfermedad de Alzheimer en varios meses. La FDA ahora está revisando resultados más definitivos para decidir si el medicamento debe recibir el respaldo completo de la agencia.
La decisión tiene una importancia adicional porque las aseguradoras han retrasado el pago del tratamiento infundido hasta que tenga la aprobación total de la FDA.
El panel de asesores externos de la FDA votó 6-0 que un estudio de una gran empresa confirmó los beneficios del medicamento para pacientes con Alzheimer leve o temprano. El voto no vinculante equivale a una recomendación para la aprobación total, y la FDA tiene previsto emitir una decisión final sobre el asunto antes del 6 de julio.
La autorización inicial de la FDA para Leqembi se produjo a través del programa de aprobación acelerada de la agencia, que permite el acceso temprano a medicamentos basados en medidas biológicas o de laboratorio que sugieren que podrían ayudar a los pacientes. El fármaco, comercializado por Eisai y Biogen, ayudó a eliminar una placa cerebral que es un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer.
El panel de la FDA revisó los datos más recientes de un estudio de 1800 pacientes en el que las personas que tomaban el medicamento mostraron una tasa de disminución moderadamente más lenta en las medidas de memoria, juicio y otras pruebas cognitivas.
«Para una enfermedad como esta en la que no tenemos mucho, estos son cambios significativos para los pacientes con Alzheimer», dijo el Dr. Merit Cudkowicz de la Escuela de Medicina de Harvard. «Un par de meses más en el estado altamente funcional es realmente significativo».
Los medicamentos aprobados a través de la vía acelerada técnicamente pueden ser retirados por la FDA si no se confirman sus beneficios, aunque los reguladores rara vez dan ese paso. Obtener la aprobación total permite que los medicamentos permanezcan en el mercado indefinidamente.
Normalmente, el proceso de convertir una aprobación acelerada atrae poca atención, y la FDA rara vez convoca a sus asesores para opinar sobre tales decisiones.
Pero las preocupaciones sobre el costo y la eficacia de los nuevos medicamentos dirigidos a la placa como Leqembi han atraído un nuevo escrutinio del proceso por parte de académicos, miembros del Congreso y aseguradoras de salud.
Medicare, el plan de salud federal que cubre a 60 millones de personas mayores, básicamente ha bloqueado la cobertura de Leqembi y un medicamento similar, Aduhelm, en espera de la aprobación total de la FDA. Esa política, que tiene pocos precedentes, se anunció el año pasado en medio de preocupaciones de que Aduhelm, con un precio de $28,000 al año, aumentaría los costos para los beneficiarios de Medicare.
El programa federal ofrece seguro de salud para la gran mayoría de las personas con Alzheimer, y las aseguradoras privadas tienden a seguir su ejemplo.
Leqembi tiene un precio similar de $ 26,500 por año y el puñado de pacientes que lo han recibido hasta la fecha han tenido que pagar principalmente de su bolsillo.
Frente a la presión de los defensores y los pacientes de Alzheimer, la administradora de Medicare, Chiquita Brooks-LaSure, ha dejado en claro que el programa comenzará a cubrir el medicamento de inmediato si obtiene la aprobación total de la FDA.
Pero la semana pasada anunció requisitos adicionales incluso después de que comience la cobertura de Medicare: todos los pacientes que reciban el medicamento deberán inscribirse en un registro federal para rastrear la seguridad y eficacia de Leqembi. Ese enfoque se usa ocasionalmente para nuevos dispositivos médicos complejos, pero rara vez para medicamentos.
La medida fue criticada por grupos de defensa, incluida la Asociación de Alzheimer, que ha presionado al gobierno federal durante meses para que comience a pagar un medicamento que, según dicen, podría ayudar a miles de estadounidenses.
Leqembi es el primer fármaco que ha demostrado de forma convincente que retrasa el Alzheimer al actuar sobre la biología subyacente de la enfermedad. El retraso en la progresión asciende a unos cinco meses, y algunos expertos no están de acuerdo sobre si esa diferencia es suficiente para mejorar significativamente la vida de las personas.
Pero la mayoría de los panelistas de la FDA quedaron impresionados con los resultados de Eisai, que dijeron que mostraban diferencias significativas en las capacidades cognitivas y la funcionalidad de los pacientes, así como una carga reducida para los cuidadores.
El estudio siguió a los pacientes durante 18 meses utilizando una escala que mide indicadores clave de la función cognitiva. Al final del ensayo, los pacientes que recibieron Leqembi disminuyeron más lentamente (una diferencia de menos de medio punto en la escala) que los pacientes que recibieron una infusión ficticia.
El fármaco también se asoció con efectos secundarios potencialmente graves, como inflamación del cerebro y pequeñas hemorragias en los vasos cerebrales.
Tres pacientes que tomaban Leqembi murieron durante el estudio, dos después de sufrir un accidente cerebrovascular relacionado con una hemorragia cerebral. Pero los revisores de la FDA dijeron que no estaba claro si el medicamento desempeñó un papel en las muertes debido a otros factores subyacentes que afectan a los pacientes, incluido el uso de medicamentos anticoagulantes que pueden aumentar el riesgo de hemorragia.
«Hay efectos adversos», dijo el Dr. Robert Alexander de la Universidad de Arizona, quien presidió el panel. «Pero son controlables y creo que el beneficio es claro».
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Citación: El medicamento contra el Alzheimer obtiene el respaldo del panel de la FDA, preparando el escenario para un uso más amplio (10 de junio de 2023) consultado el 10 de junio de 2023 de https://medicalxpress.com/news/2023-06-alzheimer-drug-fda-panel-stage.html
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