El ensayo de la plataforma adaptativa espera llevar nuevos tratamientos a los pacientes más rápido

Un nuevo papel en Anales de neurología describe el enfoque, la estructura y el lanzamiento del ensayo de plataforma HEALEY ALS, el primer ensayo de plataforma para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), diseñado para acelerar el desarrollo de tratamientos innovadores y efectivos para personas con la enfermedad.

«Este estudio es realmente la primera plataforma integral para el desarrollo de fármacos para la ELA, donde se comparte una infraestructura central entre una variedad de productos en investigación, cada uno probado con un protocolo común y comparado con una cohorte de placebo compartida», dice el primer autor e investigador coprincipal. Sabrina Paganoni, MD, Ph.D., codirectora del Instituto de Investigación Clínica Neurológica (NCRI) del Hospital General de Massachusetts (MGH), científica médica del Centro Healey & AMG para ALS en Mass General y profesora asistente de PM&R en Harvard Escuela de Medicina y Hospital de Rehabilitación Spaulding. «Debido a este diseño, las personas que viven con ELA que participan en este ensayo tienen más posibilidades de recibir un tratamiento activo».

Bajo el liderazgo de Paganoni y el investigador principal Merit Cudkowicz, MD, MSc, director del Sean M. Healey and AMG Center for ALS, jefe de neurología en MGH y profesor de neurología Julieanne Dorn en la Escuela de Medicina de Harvard, el ensayo de plataforma HEALEY ALS inscribe a pacientes en una red de más de 50 sitios coordinados del Consorcio NEALS en todo el país. El ensayo evalúa simultáneamente varios tratamientos de forma continua.

«El ensayo tiene varios objetivos científicos importantes, ya que estamos recolectando una serie de nuevos biomarcadores y medidas de resultado que podrían proporcionar lecturas más eficientes no solo para este ensayo para todo el panorama de ensayos clínicos de ELA», dice Cudkowicz. «Además, estamos creando un enfoque que garantiza el intercambio de datos y el intercambio de muestras de la creciente cohorte de placebo donde esperamos poder contribuir a nuestra comprensión de la ciencia detrás de la ELA y compartir los aprendizajes de manera colaborativa».

Actualmente, la prueba de la plataforma HEALEY ALS ha completado la inscripción en sus primeros cuatro brazos de prueba y ya ha comenzado la prueba de un quinto producto en investigación. «Una característica importante del ensayo es que será permanente, lo que significa que tenemos la intención de tener siempre múltiples productos en investigación disponibles para los nuevos participantes», dice Paganoni. El equipo está trabajando con más colaboradores de la industria para crear nuevos puntos de tratamiento en 2022 con un plan para muchos más después de eso.

Desde su inicio en el verano de 2020, más de 800 pacientes se han inscrito en el ensayo HEALEY ALS Platform, con alrededor de 160 participantes asignados a los primeros cuatro brazos del ensayo. Los resultados de estos primeros cuatro estudios se esperan más adelante en 2022. «Debido a la naturaleza de la plataforma del estudio y al uso de un grupo de placebo compartido, la proporción de activo a placebo es muy favorable para los participantes, tres a uno a favor de recibir un droga», dice Paganoni. «Eso simplemente no es posible con los ensayos independientes tradicionales», dice ella. El diseño del ensayo permite que todos los participantes reciban un tratamiento activo como parte de una extensión de etiqueta abierta (OLE) a largo plazo después de seis meses de participación en el ensayo aleatorizado y controlado con placebo. Además de otorgar acceso al fármaco activo, la OLE proporcionará datos científicos importantes sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de los productos de investigación probados en el ensayo.

El ensayo de la plataforma HEALEY ALS ha fortalecido el panorama de los ensayos clínicos de ALS y ha recibido un apoyo rotundo de la comunidad de pacientes. La inscripción ha superado las expectativas, lo cual es notable teniendo en cuenta que el lanzamiento del ensayo coincidió con la pandemia de COVID-19.

«Estamos agradecidos con los miembros de nuestro comité asesor de pacientes, que han estado trabajando con nosotros para diseñar un ensayo centrado en el paciente con más oportunidades de acceso», dice Paganoni. «Este ensayo no sería posible sin las generosas contribuciones de cientos de personas con ELA y sus familias y simpatizantes que decidieron dedicar su tiempo y esfuerzos a la investigación de la ELA para beneficiar a toda la familia de pacientes y científicos de ELA durante estos tiempos de pandemia desafiantes».