El ensayo de fase I demuestra el primer tratamiento farmacológico capaz de mejorar la función cardíaca en el síndrome del corazón rígido

La amiloidosis cardíaca relacionada con la transtiretina es una enfermedad progresiva caracterizada por el depósito de fibrillas de proteína amiloide en el corazón. El depósito de fibrillas de amiloide engrosa y endurece las paredes del corazón, y la enfermedad también se conoce como síndrome de rigidez del corazón. La acumulación de fibrillas de amiloide provoca insuficiencia cardíaca y los pacientes sufren retención de líquidos, fatiga y arritmias. La enfermedad puede ser causada por mutaciones genéticas o estar relacionada con el envejecimiento. El pronóstico es malo y los pacientes que no reciben tratamiento sobreviven un promedio de solo 3 años.

Ahora, los resultados de un estudio publicado en la El diario Nueva Inglaterra de medicina (NEJM) prometen cambiar radicalmente las perspectivas de los pacientes con esta enfermedad. El estudio ha sido dirigido por el Dr. Pablo García-Pavía, jefe de la Sección de Enfermedades Cardíacas Hereditarias del Hospital Universitario Puerta de Hierro y científico investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y de la Red Española de Investigación Cardiovascular (CIBERCV) .

Coincidiendo con la publicación del estudio, el Dr. Pablo García-Pavía ha presentado hoy los resultados del primer ensayo clínico con un fármaco eliminador de amiloide para el tratamiento de la amiloidosis cardiaca.

El estudio representa un gran avance en el tratamiento de la enfermedad. Aunque los tratamientos actualmente disponibles previenen eficazmente la acumulación de más fibrillas amiloides y retrasan la progresión de la enfermedad, no eliminan directamente ninguna proteína amiloide ya depositada en el corazón.

Las opciones de tratamiento actuales incluyen terapia estabilizadora de transtiretina y medidas para controlar las complicaciones cardiovasculares asociadas. La única intervención actualmente capaz de restaurar la función cardíaca en esta enfermedad es el trasplante de corazón.

El único fármaco aprobado para tratar la amiloidosis cardíaca relacionada con la transtiretina es tafamidis, un estabilizador oral de la transtiretina. Tafamidis mejora la supervivencia y reduce las hospitalizaciones; sin embargo, no revierte los síntomas de la enfermedad que ya están establecidos.

Los resultados iniciales del ensayo, que incluyó a 40 pacientes en Francia, Holanda, Alemania y España y fue coordinado por la Dra. García-Pavía, muestran que el nuevo fármaco es seguro y parece reducir la cantidad de proteína amiloide depositada en el corazón.

Desarrollado por la empresa suiza Neurimmune, el nuevo medicamento es un anticuerpo que se une a la proteína amiloide transtiretina. El anticuerpo se aisló por primera vez de células B de memoria obtenidas de personas mayores sanas.

En el estudio, el anticuerpo se utilizó para estimular los propios sistemas de defensa de los pacientes, lo que resultó en la eliminación de las fibrillas amiloides cardíacas. El anticuerpo se administró a los pacientes por vía intravenosa en dosis mensuales progresivamente crecientes durante un período de 12 meses.

«Los pacientes que recibieron dosis más altas de anticuerpos parecían mostrar una mayor reducción en los depósitos de amiloide en el corazón y mayores mejoras en una variedad de parámetros cardíacos», dijo la Dra. García-Pavía.

El NEJM El artículo concluye que el estudio de prueba de concepto de fase I demuestra la seguridad de este tratamiento en pacientes y respalda más ensayos clínicos de este anticuerpo.

Proporcionado por el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (FSP)