De meses a semanas: el método de administración de genes mejoró con el nuevo sistema de «un solo paso»

Administrados mediante vectores de adenovirus (Ad), los genes terapéuticos abordan la causa de la enfermedad, no solo los síntomas. Sin embargo, mientras que los avances en la comprensión de las enfermedades humanas y el genoma han llevado a un número cada vez mayor de terapias génicas dirigidas, la entrega de genes sigue siendo un desafío importante.

«Sabemos que muchos genes tienen funciones importantes y utilidades terapéuticas útiles, pero ¿cómo se transmiten a las células? Ese ha sido un desafío constante», explicó Tong-Chuan He, profesor asociado de cirugía ortopédica y medicina de rehabilitación.

Según He y sus colegas de la Universidad de Chicago, «la evolución del vector adenoviral como herramienta para la transferencia de material genético ha revolucionado la forma en que los médicos y científicos pueden abordar el tratamiento incluso de las enfermedades más debilitantes». Estos vectores son el sistema de administración de genes más eficiente y, en comparación con otras opciones, ofrecen ventajas significativas.

Aún así, los procesos actuales que se utilizan para crear vectores de anuncios requieren mucho tiempo, son técnicamente desafiantes y no se han mejorado en décadas, hasta ahora.

Investigadores de la Universidad de Chicago, incluido He, que dirige el Laboratorio de Oncología Molecular, han desarrollado un método simplificado para crear estos vectores. El sistema de «construcción de anuncios en un solo paso» (OSCA) es «muy eficiente y fácil de usar», dijo He, quien trabajó con el Centro Polsky para el Emprendimiento y la Innovación para patentar la invención.

«Es un proceso que lleva mucho tiempo», dijo He, hablando del desarrollo de vectores publicitarios con métodos más antiguos. «Puede tomar varios meses con resultados impredecibles», dijo. Alternativamente, el nuevo método toma de dos a tres semanas y se garantiza que desarrollará un virus.

Desarrollado utilizando la técnica Gibson DNA Assembly (GDA), el sistema tiene aplicaciones para su uso en terapia génica y desarrollo de vacunas. El método GDA existe desde hace casi 10 años y hoy en día es una tecnología popular para la biología sintética, señaló He. GDA es una herramienta útil para ensamblar genes sintéticos y naturales, rutas genéticas y genomas completos.

El trabajo se basa en investigaciones anteriores, mejorando un sistema anterior: el sistema «AdEasy», que también fue desarrollado por He y ha sido una de las técnicas más utilizadas en todo el mundo para generar vectores publicitarios en uso por varias grandes empresas farmacéuticas y laboratorios de investigación.

«El nuevo sistema hace que todo el proceso sea muy sencillo», dijo He. «Es más fácil para el laboratorio de biología molecular promedio hacer un virus».

Su laboratorio en la universidad se centra principalmente en biología de células madre, biología del cáncer y medicina regenerativa. Como parte de esta investigación, el grupo también tiene un profundo interés en desarrollar tecnologías novedosas para abordar estas áreas. Tal interés condujo al desarrollo del sistema OSCA.

«A veces te encontrarás con un desafío y la tecnología actual no será suficiente», dijo He. «Queremos resolver problemas científicos, pero ocasionalmente realmente necesitas desarrollar mejores herramientas».

El estudio se publica en Terapia molecular: oncolíticos.