Crédito: Unsplash/CC0 Dominio público
Después de décadas de investigación sobre las causas y el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, la neuróloga de UC Irvine Health, la Dra. Claire Henchcliffe, tiene la esperanza de que una nueva terapia celular finalmente pueda brindar un alivio significativo a los pacientes con el trastorno de movimiento neurodegenerativo progresivo.
Experta nacional en la enfermedad de Parkinson, forma parte de un pequeño grupo de investigadores estadounidenses que realizan el primer ensayo clínico en humanos de células madre trasplantadas diseñadas para reemplazar las neuronas productoras de dopamina que son destruidas por la enfermedad debilitante e incurable.
A medida que el cerebro pierde su capacidad de producir el potente químico neurotransmisor, eso provoca temblores, rigidez, lentitud y falta de coordinación que se observan en los pacientes de Parkinson.
El tratamiento con células madre de próxima generación, MSK-DA01, que restauró la capacidad del cerebro para producir dopamina en estudios con animales, podría tener profundas implicaciones para casi 1 millón de estadounidenses y 10 millones de personas en todo el mundo que viven con Parkinson, dice Henchcliffe, presidente de la UCI. Departamento de Neurología de la Facultad de Medicina e investigador principal del ensayo innovador.
«El gran avance aquí es ser capaz de producir lo que parece ser un único tratamiento único que podría proporcionar un alivio de por vida de los síntomas del Parkinson», dice. «El trabajo preclínico ha demostrado que estas células progenitoras de dopamina trasplantadas, tomadas de células madre embrionarias humanas, han mejorado el movimiento y la coordinación».
Límites de medicamentos
Los tratamientos actuales para los pacientes de Parkinson se centran principalmente en fármacos que reemplazan la dopamina o sustitutos similares a la dopamina. Estos medicamentos alivian los síntomas relacionados con el movimiento, pero por lo general solo por un tiempo limitado.
«A medida que avanza la enfermedad, los medicamentos se vuelven menos efectivos y las personas terminan atadas al pastillero», dice Henchcliffe. «Para las personas con Parkinson avanzado, los medicamentos no duran lo suficiente».
El nuevo tratamiento que se está probando en pacientes con Parkinson avanzado involucra células madre embrionarias transformadas en neuronas productoras de dopamina que se trasplantan quirúrgicamente al putamen, el área del cerebro medio que ya no produce dopamina.
Después de la cirugía, los participantes del ensayo reciben tratamiento inmunosupresor con esteroides orales e intravenosos durante un año para ayudar a establecer las células nerviosas trasplantadas.
Pruebas de seguridad, eficacia
Demostrar la seguridad y la eficacia del tratamiento son los objetivos principales del ensayo, patrocinado por BlueRock Therapeutics, un desarrollador de terapias celulares diseñadas para revertir la enfermedad con sede en Cambridge, Massachusetts.
«Aunque obtuvimos excelentes datos de seguridad y tolerabilidad de estudios en animales, nunca se ha probado en humanos», dice Henchcliffe, quien formó parte del grupo del Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering y del Centro Médico Weill Cornell que trabajó en el desarrollo de la fase 1 clínica. ensayo antes de unirse a la Facultad de Medicina de la UCI en 2020.
«Un primer estudio en humanos siempre se trata de asegurarse de que un tratamiento sea seguro y no cause efectos secundarios inesperados».
El trasplante se lleva a cabo en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center en la ciudad de Nueva York. Luego, los participantes del ensayo de UCI Health son seguidos por Henchcliffe y el equipo del Programa de Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento en Irvine.
Durante los próximos dos años, los investigadores estudiarán si las células implantadas sobreviven y si mejoran las funciones motoras de los participantes del ensayo.
Tecnologías mejoradas
Los rápidos avances en la tecnología de células madre en los últimos años han hecho posible este ensayo clínico. Los ensayos clínicos anteriores para restaurar la función de la dopamina con el trasplante de células mostraron resultados prometedores pero variables, que ella atribuye a las limitaciones de las fuentes anteriores de células madre.
«Descubrimos cómo producir células madre embrionarias que se pueden cultivar en el laboratorio en cantidades casi ilimitadas», dice Henchcliffe, quien comenzó su investigación sobre el Parkinson hace 25 años.
«Ahora los investigadores, incluidas las personas con las que trabajé en Memorial Sloan Kettering, han encontrado una forma de diferenciar esas células en neuronas productoras de dopamina. Con las nuevas tecnologías que se avecinan, prevemos algunos avances realmente acelerados para los pacientes».
El médico y científico de trastornos del movimiento desde hace mucho tiempo está encantado de que este ensayo de terapia celular, la culminación de décadas de esfuerzos de investigación, esté disponible para los pacientes de UCI Health.
«Los pacientes que están entusiasmados con este ensayo lo ven como algo que se parece más a una cura», dice ella. «Algo que pueda restaurar sus habilidades, algo que se acerque más a los fundamentos de la enfermedad de Parkinson, en lugar de un tratamiento que oculte los síntomas».
¿Podemos reparar el cerebro? La promesa de las tecnologías de células madre para tratar la enfermedad de Parkinson
Citación: Prueba de un tratamiento único para aliviar los síntomas de Parkinson (6 de mayo de 2022) recuperado el 6 de mayo de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2022-05-one-time-treatment-relieve-parkinson-symptoms.html
Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.
