Evaluación de la bioseguridad de los sistemas de administración para tratamientos clínicos con ácidos nucleicos

Las terapias con ácidos nucleicos, que implican la transferencia de genes exógenos dentro de las células diana, son una opción de tratamiento clínico prometedora que puede regular la expresión génica a nivel transcripcional o postranscripcional.

Idealmente, este tipo de modalidad de tratamiento no conducirá a una respuesta inmunitaria no deseada. En comparación con los métodos de tratamiento tradicionales, la terapia con ácidos nucleicos puede lograr efectos curativos prolongados y estables. Como método de tratamiento emergente, la terapia con ácidos nucleicos ha desempeñado un papel cada vez más importante en entornos clínicos para el tratamiento de diversas afecciones, incluidas enfermedades infecciosas, cáncer, enfermedades relacionadas con el sistema inmunitario y enfermedades monogenéticas.

Hasta la fecha, se ha realizado una gran cantidad de ensayos clínicos y se han aprobado más de 30 fármacos de ácido nucleico, lo que destaca el gran potencial de este enfoque en la práctica clínica. Se utilizan diversos transportadores para proteger los ácidos nucleicos de la degradación y ayudarlos a alcanzar sus objetivos con precisión. Sin embargo, se sabe que algunos vehículos causan efectos negativos en la liberación y expresión de fármacos de ácido nucleico, así como efectos adversos tales como reacciones alérgicas y acumulación en el hígado. Por lo tanto, la evaluación de la bioseguridad de los sistemas de administración antes de su aplicación en entornos clínicos es fundamental.

En esta reseña que aparece en Bioseguridad y Saludlos autores describen diferentes sistemas de administración de fármacos de ácido nucleico y discuten su bioseguridad en estudios preclínicos y clínicos, con un enfoque particular en los propios portadores, el método de administración del fármaco y el tratamiento general de la enfermedad.

Proporcionado por Compuscript Ltd