Hallazgos provisionales son prometedores para disminuir la dificultad para respirar por miocardiopatía hipertrófica

Un nuevo fármaco se muestra prometedor para proporcionar alivio a los pacientes con cardiomiopatía que experimentan dificultad para respirar, según una investigación de última hora presentada hoy en la Sesión Científica del Colegio Americano de Cardiología (ACC) en Washington, DC

Florian Rader, MD, MSc, profesor asociado de Cardiología y director médico del Centro de Hipertensión en el Instituto del Corazón Smidt en Cedars-Sinai, presentó los resultados de un ensayo clínico internacional que muestra que el fármaco mavacamten alivia la dificultad para respirar en pacientes con Miocardiopatía hipertrófica obstructiva.

La afección genética provoca el engrosamiento del músculo cardíaco y, como resultado, las células del músculo cardíaco aumentan de tamaño y, a menudo, se desarrollan cicatrices entre las células. Los pacientes con la afección generalmente experimentan dificultad para respirar, presión en el pecho, latidos cardíacos irregulares y, aunque es raro, paro cardíaco repentino.

«Hasta ahora, los tratamientos existentes para la miocardiopatía hipertrófica han sido subóptimos, dejando a la mayoría de los pacientes sintomáticos y, a menudo, con la necesidad de una cirugía invasiva o incluso a corazón abierto», dijo Rader, quien se desempeñó como investigador principal del sitio del ensayo clínico en Cedars-Sinai y autor principal del resumen de última hora de ACC. «Los datos de seguimiento de este ensayo clínico ampliado muestran éxito en la reducción de la obstrucción del flujo sanguíneo fuera del corazón en la miocardiopatía hipertrófica. Junto con este alivio de la obstrucción, se produjeron mejoras sustanciales en los síntomas y un importante biomarcador sanguíneo de insuficiencia cardíaca».

Como explicó Rader, también codirector de la Clínica de Cardiomiopatía Hipertrófica en Cedars-Sinai, en la presentación de última hora, mavacamten mostró un éxito preliminar en el alivio de los síntomas asociados con la afección, específicamente la dificultad para respirar, que puede ser debilitante para los pacientes con cardiomiopatía hipertrófica. .

Los datos clave del ensayo clínico, compartidos por Rader en ACC22, incluyen:

• La edad promedio de los 231 participantes del ensayo clínico fue de 60 años, y el 39 % de los participantes en el ensayo eran mujeres. La mediana de seguimiento fue de 62 semanas.
• El 69 % de los participantes del ensayo mejoró la dificultad para respirar después de 48 semanas de tratamiento.
• En general, el tratamiento con mavacamten fue bien tolerado y no surgieron nuevos problemas de seguridad durante el seguimiento a más largo plazo.

Desde que la afección se describió por primera vez hace unos 60 años, Rader dice que no se han desarrollado opciones de tratamiento específicas para la enfermedad.

Si bien la prevalencia de la miocardiopatía hipertrófica es de aproximadamente 1 de cada 200 pacientes, Rader dice que se cree que la afección está ampliamente infradiagnosticada.

«Muchos pacientes tienen la afección, y con frecuencia sienten dificultad para respirar o palpitaciones, pero su médico no reconoce que estos síntomas se deriven de una miocardiopatía hipertrófica», dijo Rader. «En cambio, es posible que el médico les diga a los pacientes que no están en forma, que necesitan perder peso o que sufren de una condición de ansiedad».

El enfoque correcto, dice Rader, es primero prestar mucha atención a los síntomas del paciente. Si la dificultad para respirar es una preocupación principal, entonces un médico debe escuchar el corazón del paciente en busca de un soplo, luego hacer un seguimiento con un electrocardiograma y, en última instancia, un ecocardiograma, que con mayor frecuencia conducirá al diagnóstico correcto.

Christine M. Albert, MD, MPH, profesora, directora del Departamento de Cardiología y de la Distinguida Cátedra de Cardiología Lee and Harold Kapelovitz, dice que esta opción de tratamiento está diseñada específicamente para la miocardiopatía hipertrófica, un cambio bienvenido para los pacientes que han sufrido durante años.

«Este es el informe más grande y más largo de mavacamten en pacientes con miocardiopatía hipertrófica», dijo Albert, quien también participa en ACC. «Nos alienta saber que una vez más demostró ser seguro y efectivo. Estamos entusiasmados de estar a la vanguardia para llevar este tratamiento en investigación a los pacientes».

El fármaco fue desarrollado por Bristol Myers Squibb y la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. está considerando su aprobación.