La edición de ARN es la próxima frontera en terapia génica: esto es lo que necesita saber

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos acaba de aprobar el primer ensayo clínico que utiliza la edición de ARN CRISPR-Cas13. Su objetivo es tratar una enfermedad ocular llamada degeneración macular húmeda relacionada con la edad que causa pérdida de visión en millones de personas mayores en todo el mundo.

Este ensayo marca una nueva frontera en la terapia génica: el proceso de tratar o curar afecciones médicas cambiando los genes de una persona.

Lo que lo hace especial es el hecho de que la terapia se dirige al ARN, en lugar del ADN. Entonces, ¿qué significa eso y por qué deberíamos estar emocionados?

¿Qué es la edición genética y cómo se utiliza?

Los genes están formados por ADN o ácido desoxirribonucleico. Casi todas las células de tu cuerpo tienen el mismo ADN, el material que hace que tu cuerpo sea únicamente tuyo. Si algo sale mal en su ADN, puede provocar diversas enfermedades.

Gracias a los avances recientes, ahora tenemos las herramientas para cambiar directamente el ADN de una persona; esto ha allanado el camino para la edición genética como un tipo de terapia genética.

Se realiza utilizando el CRISPR-Cas9 sistema, que se creó después de que los científicos descubrieran que las bacterias se defienden contra los virus invasores capturando su ADN y destruyéndolo.

Esto hace que la edición de genes sea muy útil a la hora de diseñar nuevos tratamientos para afecciones genéticas en las que es necesario corregir el ADN defectuoso.

La edición genética ya se ha probado en personas. A principios de este año, se realizó un ensayo clínico exitoso para probar la seguridad de un nueva terapia de edición genética para una enfermedad ocular hereditaria. La edición genética también se ha probado para un trastorno cardíaco llamado amiloidosis por transtiretinaasí como trastornos sanguíneos.

La edición genética provoca cambios permanentes en los genes de una persona, reescribiendo efectivamente partes de su ADN. Pero alterar el ADN tiene sus propias consecuencias. desafíos y riesgos.

Se debe tener cuidado para evitar provocar accidentalmente cambios no deseados pero permanentes en el ADN en otras partes del gen, lo que podría provocar mutaciones no deseadas.

¿Qué es el ARN y cómo funciona la edición de ARN?

Una forma de evitar los riesgos de editar el ADN es apuntar ARN o ácido ribonucleico en su lugar.

El ARN también se encuentra en todas nuestras células y juega un papel clave en sus funciones. Una de sus funciones es producir proteínas. Si el ADN es el conjunto de instrucciones genéticas, el ARN es lo que lee y traduce esas instrucciones para producir las proteínas que nuestras células necesitan.

La edición de ARN, entonces, también es un tipo de terapia génica. Su objetivo es cambiar la forma en que el ARN interpreta las instrucciones genéticas para controlar cómo se producen las proteínas. En los avances más recientes, la edición de ARN utiliza la CRISPR-Cas13 System, una técnica más nueva que se creó específicamente para ayudar a desarrollar terapias que funcionen con ARN.

La edición de ADN es permanente, lo cual es necesario para tratar enfermedades genéticas. Los eventos de edición de ARN, por otro lado, son de naturaleza transitoria porque las moléculas de ARN se fabrican constantemente y degradado en nuestras células.

La edición de ARN no cambia permanentemente el ADN de una persona, sino que altera los pasos que ocurren después de que la molécula de ARN «lee» las instrucciones del ADN.

Esto significa que se puede utilizar para producir resultados más específicos, por ejemplo, alterando únicamente la forma en que se produce una proteína específica. Esto también la convierte en una opción potencialmente más segura que la edición de ADN, con menos efectos no deseados en otras células.

La edición de ARN también tiene la ventaja de que potencialmente puedes controlar o invertir la terapia, proporcionando un nivel de control que la edición de ADN no puede proporcionar.

Este es un factor importante para prevenir el tratamiento excesivo y lo convierte en una terapia versátil para afecciones en las que el ADN defectuoso no es la causa de la enfermedad.

Entonces, ¿qué va a hacer este primer ensayo de edición de ARN?

Degeneración macular relacionada con la edad o AMD afecta a más de 200 millones de personas en todo el mundo y se prevé que crezca hasta 300 millones para 2040.

Como sugiere el nombre, la edad influye: afecta casi exclusivamente a las personas. mayor de 55 años. La DMAE afecta la salud de la mácula, la parte central de la retina, que procesa lo que vemos. Es una de las principales causas de ceguera irreversible en todo el mundo.

La DMAE húmeda ocurre cuando hay una acumulación de líquido y vasos sanguíneos nuevos y con fugas debajo de la mácula, lo que causa un impacto rápido y severo en la visión central de una persona.

Actualmente se trata con inyecciones regulares de drogas en el ojo para controlar el crecimiento de los vasos sanguíneos con fugas. El bloqueo de las drogas VEGFo factor de crecimiento endotelial vascular, una molécula que le indica a nuestro cuerpo que produzca nuevos vasos sanguíneos.

Aquí es donde edición de ARN En el laboratorio, los científicos han demostrado que la administración de la terapia de edición de ARN a través de un virus diseñado y seguro permitió una reducción efectiva de los niveles de VEGF para detener el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos en el ojo mediante una inyección única. Para tratar la DMAE húmeda, significaría no más agujas mensuales.

El Ensayo clínico aprobado por la FDA Ahora evaluará la seguridad de la terapia de edición de ARN para la DMAE húmeda. También es el primer ensayo en etapa clínica para una terapia de edición de ARN CRISPR-Cas13, lo que marca un hito importante para el campo de la investigación.

Si bien aún es temprano para la tecnología, el nuevo ensayo muestra que las terapias de edición de ARN han llegado. Será otra poderosa herramienta más en el arsenal de la humanidad para desarrollar nuevas terapias seguras para diversas afecciones médicas.

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