Un ensayo clínico encuentra que una tableta diaria aumenta el crecimiento en niños con acondroplasia

Según un nuevo estudio, una prometedora tableta diaria es eficaz para aumentar la altura y mejorar el crecimiento proporcional de las extremidades en niños con acondroplasia, la forma más común de enanismo. Y los hallazgos podrían evitar que estos niños necesiten una inyección diaria para estimular el crecimiento.

El estudio de Fase II, dirigido por el Instituto de Investigación Infantil Murdoch (MCRI) y publicado en el Revista de medicina de Nueva Inglaterradescubrieron que el fármaco infigratinib, un producto en investigación, era seguro y eficaz en el tratamiento de niños con acondroplasia de entre 3 y 11 años.

El profesor del MCRI, Ravi Savarirayan, dijo que infigratinib no sólo estimula el crecimiento óseo sino que también mejora la calidad de vida de estos niños.

En el estudio participaron 72 niños con acondroplasia de Australia, Reino Unido, Estados Unidos, España, Francia y Canadá. Informó que el medicamento fue eficaz para aumentar la tasa de crecimiento en 2,5 cm al año durante hasta 18 meses durante el tratamiento, aumentar la altura general y mejorar la proporción del segmento superior e inferior del cuerpo. Los participantes experimentaron efectos secundarios menores debido al tratamiento, pero ninguno tuvo reacciones adversas graves.

Actualmente, la única terapia aprobada para niños con acondroplasia en Australia es vosoritida, una inyección diaria, que se agregó a PBS el año pasado. MCRI es el sitio de ensayos clínicos de vosoritida más grande del mundo. El profesor Savarirayan y su equipo de investigación han demostrado previamente cómo el fármaco mejora el desarrollo del crecimiento óseo en pacientes desde los cuatro meses hasta los 18 años de edad.

«Nuestro nuevo estudio encontró que infigratinib es un fármaco seguro y eficaz que aumenta el crecimiento en niños con acondroplasia y podría satisfacer la necesidad de un medicamento oral para aquellos con esta afección», afirmó el profesor Savarirayan. Esto es especialmente importante para aquellos niños que no pueden tolerar las inyecciones diarias y en partes del mundo donde los medicamentos orales son más practicables que las inyecciones».

La acondroplasia es la forma más común de displasia esquelética o enanismo y afecta aproximadamente a uno de cada 20.000 bebés en Australia. La condición genética puede causar complicaciones médicas graves, como compresión de la médula espinal, apnea del sueño, piernas arqueadas, estrechamiento del canal espinal e infecciones de oído recurrentes. Los niños con acondroplasia tienen 50 veces más probabilidades de morir antes de los cinco años que sus compañeros.

El profesor Savarirayan dijo que el equipo había comenzado un ensayo de fase III y que se estaban planificando más estudios en niños de 0 a 3 años con acondroplasia.