La firma de biotecnología belga UCB SA (UCB.BR) dijo el lunes que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó su medicamento para tratar las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), una forma rara de epilepsia infantil.
El fármaco, denominado Fintepla, ya cuenta con la aprobación de los EE. UU. para tratar otra forma de epilepsia infantil, el síndrome de Davet (SD), en pacientes de dos años o más.
LGS causa disfunción cognitiva y convulsiones frecuentes que a menudo conducen a lesiones, y la unidad Zogenix de UCB estima que alrededor de 30,000 a 50,000 personas tienen el síndrome en los Estados Unidos.
La aprobación de la FDA estuvo respaldada por datos de seguridad y eficacia de un ensayo clínico de fase 3 en 263 pacientes con LGS, dijo la firma de biotecnología en un comunicado.
Desarrollado por Zogenix, Fintepla está disponible solo a través de un programa de distribución de medicamentos restringido en los Estados Unidos.
Zogenix, con sede en California, fue adquirida por UCB en un acuerdo por un valor aproximado de $ 2 mil millones, que se cerró a principios de este mes.
El analista de Bernstein, Wimal Kapadia, pronosticó ventas máximas mundiales de Fintepla de alrededor de $300 millones para 2030 solo con la indicación LGS, y de alrededor de $800 millones en total con ambas indicaciones.
Fintepla ajusta un receptor llamado Sigma 1, que controla cómo las células cerebrales se comunican entre sí. El medicamento viene con un recuadro de advertencia para afecciones cardíacas y pulmonares, como enfermedad cardíaca valvular e hipertensión arterial pulmonar.
La aprobación de la FDA enfrenta a Fintepla con el fármaco a base de cannabis de Jazz Pharmaceuticals (JAZZ.O), Epidiolex, que está aprobado en EE. UU. para tratar las convulsiones relacionadas con el síndrome de Dravet y LGS.
En un estudio de última etapa, Fintepla mostró una reducción promedio en la frecuencia de las convulsiones en un 39,4 % a los tres meses. Epidiolex mostró una reducción del 44% en la frecuencia de las convulsiones durante un período similar en su estudio.
El precio relativamente más alto de Fintepla y los datos no diferenciados en LGS podrían restringir su uso a los pacientes que han fallado en dos líneas de terapia anteriores, dijo Kapadia.
“En la indicación DS está claro que Fintepla es un producto superior, pero creo que eso es menos cierto para la indicación LGS”.
Otros medicamentos que podrían sumarse a la competencia por Fintepla incluyen el soticlestat de Takeda Pharmaceutical (4502.T) y la lorcaserina y Fycompa de Eisai Co (4523.T).
