Nueva guía: identificar la causa de la enfermedad del músculo cardíaco en los niños es clave para un tratamiento eficaz

El tratamiento de niños con miocardiopatía debe personalizarse en función de la causa raíz, los síntomas y la progresión de la afección en cada niño, según una nueva declaración científica de la American Heart Association publicada hoy en la revista Circulación.

La miocardiopatía es una enfermedad del músculo cardíaco que puede dificultar que el corazón bombee sangre al resto del cuerpo, lo que puede provocar insuficiencia cardíaca y la muerte. Hay varios tipos de cardiomiopatías pediátricas, y todas son condiciones raras pero potencialmente mortales. Afectan a 1 de cada 100.000 niños, según estudios de base poblacional en Estados Unidos, Finlandia y Australia.

La nueva declaración científica, la primera que se centra en el tratamiento de la miocardiopatía en niños, destaca diferencias importantes entre los diversos tipos de tratamientos para las miocardiopatías y la insuficiencia cardíaca en niños y adultos. La declaración es un complemento de la Declaración científica de la asociación 2019 centrado en el diagnóstico de la miocardiopatía pediátrica.

«Las miocardiopatías infantiles pueden tener nombres similares a las miocardiopatías en adultos; sin embargo, a menudo tienen causas muy diferentes, factores de riesgo diferentes, caminos de progresión diferentes y resultados diferentes», dijo Steven E. Lipshultz, MD, FAHA, presidente del grupo de redacción de declaraciones. . «Los niños no tienen los mismos factores ambientales o conductuales que contribuyen a la miocardiopatía: en general, no fuman, no beben alcohol, no tienen afecciones de larga data como la obesidad o la diabetes tipo 2. Entonces , los tratamientos en niños, que pueden ir desde la sustitución de las enzimas que faltan hasta el trasplante de corazón, deben adaptarse a las causas fundamentales de su miocardiopatía».

Muchas de las causas de la miocardiopatía en los niños están relacionadas con anomalías genéticas, en lugar de diabetes tipo 2, alcoholismo, presión arterial alta a largo plazo o antecedentes familiares, como se observa en los adultos. Los síntomas de la cardiomiopatía en los niños pueden incluir dificultad para respirar; Palpitaciones del corazón; desmayo durante la actividad física; hinchazón en los tobillos, pies, piernas, abdomen o congestión de las venas del cuello; o síntomas de insuficiencia cardíaca, como dificultad para respirar, mala alimentación o crecimiento, sudoración excesiva, presión arterial baja o fatiga.

El comité de redacción de declaraciones se centró en el tratamiento de las miocardiopatías más comunes en niños:

• La miocardiopatía dilatada ocurre cuando el corazón está agrandado y las cámaras de bombeo se contraen mal.
• La miocardiopatía hipertrófica se caracteriza por un músculo cardíaco engrosado y rígido, lo que dificulta que el corazón se relaje y que la sangre llene las cavidades del corazón.
• La miocardiopatía restrictiva es una forma rara de enfermedad del músculo cardíaco en la que el músculo cardíaco endurecido no permite que las cámaras ventriculares se llenen de sangre normalmente, lo que hace que la sangre retroceda hacia las aurículas (las cámaras superiores del corazón), los pulmones y el cuerpo, lo que provoca los síntomas. y signos de insuficiencia cardíaca.

La miocardiopatía pediátrica se puede diagnosticar en una variedad de etapas: algunos pacientes pueden tener una anomalía genética para la afección pero no tener síntomas, mientras que otros pueden tener síntomas graves o enfermedad en etapa terminal, según el comité de redacción de la declaración. Se insta a los médicos a examinar y evaluar a fondo a sus pacientes pediátricos para identificar la causa raíz de la afección para desarrollar un plan de tratamiento.

«Las pruebas genéticas de todos los niños con cardiomiopatía son prudentes y es probable que tengan valor clínico», dijo Lipshultz, quien también es profesor en el departamento de pediatría y ex presidente de pediatría en la Facultad de Medicina y Ciencias Biomédicas Jacobs de la Universidad de Buffalo en Búfalo, Nueva York. «Dichas pruebas genéticas pueden resultar en ahorros de costos financieros y emocionales».

Otros puntos clave del comité de redacción de declaraciones:

• El tratamiento puede iniciarse en algunos pacientes pediátricos que están en riesgo de cardiomiopatía antes de que desarrollen síntomas para disminuir la progresión de la enfermedad.
• Los tratamientos para la insuficiencia cardíaca en adultos tienen una eficacia limitada en la miocardiopatía dilatada pediátrica; sin embargo, algunas pruebas sugieren que su uso ha contribuido a una disminución de la tasa de mortalidad entre los niños con esta afección.
• Las terapias para prevenir la muerte súbita en niños con miocardiopatías hipertróficas, incluidas las limitaciones de ejercicio o un desfibrilador interno, continúan evolucionando y tienen parámetros específicos para la edad y el tamaño en comparación con los tratamientos y dispositivos para adultos.
• Un trasplante de corazón es un tratamiento aceptable para la miocardiopatía pediátrica en etapa terminal. Si bien los dispositivos de asistencia ventricular se usan comúnmente como una medida temporal mientras se espera un trasplante de corazón, los dispositivos están asociados con una baja tasa de recuperación ventricular, similar a los resultados entre los adultos.

«El futuro es prometedor, ya que las limitaciones en el tamaño de la muestra y la financiación de los ensayos clínicos pediátricos ahora se están abordando con el uso de redes de aprendizaje que involucran a múltiples centros de cardiomiopatía pediátrica», dijo Lipshultz. «El uso innovador de registros multicéntricos y el diseño de ensayos adaptativos tienen el potencial de avanzar y refinar futuras opciones de terapia de causa específica para la miocardiopatía pediátrica».