Crédito: Pixabay/CC0 Dominio público
A los 53 años, Michele Hall estaba en el apogeo de su carrera legal. Acababa de enviar a sus tres hijos a la universidad. Tenía décadas por delante con su esposo Doug: después de casi 30 años de matrimonio, la pareja esperaba celebrar 30 más.
Luego vino el impactante diagnóstico. Michele tenía la enfermedad de Alzheimer.
La enfermedad la obligó a jubilarse anticipadamente. Michele pasó de ser una potencia legal a ser una paciente a tiempo completo. La obligaron a renunciar a su licencia de conducir. Su independencia. Su capacidad de lectura supersónica. Los días de su familia se consumieron con la preocupación de lo que sucedería después con el Alzheimer.
Michele fue diagnosticada más joven que la mayoría, pero durante la mayor parte de los dos años, su familia ha estado viviendo una historia que no es poco común en Florida. Aproximadamente 580,000 floridanos tienen Alzheimer, una enfermedad que causa demencia y hace que los pacientes pierdan la función cerebral con el tiempo.
Si la condición de Hall fue un shock, también llegó durante un momento único para los pacientes de Alzheimer: un momento de esperanza y controversia.
El año pasado, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó preliminarmente un medicamento que podría no solo aliviar los síntomas de la enfermedad de Alzheimer, sino también retrasar la progresión de la enfermedad.
Conocido como Aduhelm, o aducanamab, fue la primera vez que la agencia dio luz verde a un medicamento para el Alzheimer en casi dos décadas.
Algunos expertos en Alzheimer y científicos condenaron duramente la aprobación de Aduhelm. Tres miembros del comité independiente que asesoró a la agencia sobre el medicamento, que fue fabricado por Biogen, renunciaron en protesta, y uno de ellos lo calificó como «la peor decisión de aprobación que la (Administración de Alimentos y Medicamentos) ha tomado que yo recuerde». Ninguno de los miembros del comité había recomendado que se aprobara sin más estudio.
Otros médicos y grupos de defensa como la Asociación de Alzheimer elogiaron la acción de la agencia como un paso adelante que brinda opciones a los pacientes mientras continúan las pruebas.
Atrapados en el medio estaban las mismas personas a las que se pretendía ayudar con el medicamento. Como consecuencia, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid anunciaron en abril que no cubriría el costo de Aduhelm para la mayoría de los pacientes.
Las familias como los Hall ahora deben decidir si quieren pagar de su bolsillo, la friolera de $28,000 al año, por lo que puede ser, en el campo relativamente desesperado de los tratamientos para el Alzheimer, un fármaco milagroso. Una oportunidad para frenar la propagación de una enfermedad que roba a las personas el código mismo de quiénes son.
O puede que no tenga ningún beneficio en absoluto.
Diagnóstico devastador
Hace dos años, Michele era como cualquier otro profesional pudiente y esforzado del condado de Manatee. Tenía una casa en los suburbios de Bradenton. Tres hijos mayores. Un trabajo exigente como abogado general de la Oficina del Sheriff del Condado de Manatee.
Pero lentamente, desde hace unos cuatro años, el firme control que tenía sobre su vida comenzó a aflojarse. Primero, era imperceptible: se olvidaba de algún papeleo aquí o allá. Pero con el tiempo, se puso tan mal que los eventos importantes, como las citas en la corte, comenzaron a olvidarse de ella.
A fines de 2019, fue a ver a un médico. Recuerda haber intentado completar el formulario de admisión y haber visto una serie de líneas paralelas en lugar de palabras.
En las primeras pruebas, se le dio más o menos un certificado de buena salud. Esa es una experiencia común para muchos pacientes de Alzheimer: el frustrante y tortuoso camino hacia un diagnóstico.
Pero en noviembre de 2020, Michele visitó la Clínica Mayo de Jackson para una punción lumbar. Los médicos le aseguraron a la pareja que era una prueba de limpieza: dados los antecedentes familiares y la edad, era poco probable que Michele tuviera el trastorno de la memoria.
Dos días antes del Día de Acción de Gracias, Doug, que estaba manejando la información médica de su esposa, abrió su correo electrónico: Michele tenía Alzheimer.
Doug pasó el fin de semana festivo tranquilamente transmitiendo las noticias a sus hijos. Ese domingo, él y los niños se reunieron en su espaciosa sala de estar y le contaron a Michele su diagnóstico.
«Es lo más difícil que he hecho», dijo su esposo. «¿Cómo le dices a tu pareja de 28 años que tiene una enfermedad terminal?»
Al principio, Michele, cuya familia no tenía antecedentes de Alzheimer, no sabía cómo tomarlo. Una vez que aceptó que era verdad, luchó durante semanas para saber cómo seguir adelante.
Encontró una comunidad de sobrevivientes como ella y comenzó a hablar sobre su diagnóstico a congresistas, legisladores estatales, cualquiera que quisiera escuchar.
Se volvió activa con la Asociación de Alzheimer de Florida. Ella y Doug se convirtieron en consumidores obsesivos de noticias sobre opciones de tratamiento que pronto podrían estar disponibles.
Luego, en junio de 2021, la FDA hizo realidad sus sueños.
Expertos divididos
Mucha gente dice que la parte más cruel del Alzheimer es su incertidumbre.
Al principio, no se sabe si un síntoma temprano (una palabra o un conjunto de teclas fuera de lugar) es simplemente una señal de fatiga o algo peor. Después del diagnóstico, es la precariedad de cuánto tiempo queda, antes de que el sentido del humor de una persona se desvanezca en la niebla, antes de que el nombre de un niño, luego su rostro, desaparezcan para siempre.
Un año después de su aprobación, el coste y la eficacia de Aduhelm añaden más incertidumbre a quienes viven con Alzheimer.
Y eso si pueden conseguirlo.
Los expertos coinciden en que Aduhelm disminuye la cantidad de placa amiloide en el cerebro, una sustancia que se cree que está relacionada con la progresión de la enfermedad.
Pero no está claro si la capacidad de Aduhelm para atacar la placa amiloide en realidad frena el avance.
Dos grandes estudios clínicos del fármaco arrojaron resultados contradictorios: uno encontró posible evidencia de que los pacientes que tomaban Aduhelm experimentaban un deterioro cognitivo más lento, el otro descubrió que el fármaco no tenía ningún beneficio. Biogen terminó ambos estudios antes de tiempo.
La Administración de Alimentos y Medicamentos otorgó «aprobación acelerada para Aduhelm, lo que significa que había algunas pruebas clínicas que sugerían que podría beneficiar a los pacientes. Si las pruebas futuras no prueban la eficacia del tratamiento, la agencia podría sacar a Aduhelm del mercado».
El Dr. Dennis Selkoe, profesor de enfermedades neurológicas en la Escuela de Medicina de Harvard y el Hospital Brigham and Women’s, dijo que es razonable pensar que Aduhelm hará lo que pretende hacer.
«Toda la evidencia sugiere que el amiloide se acumula primero a niveles altos», dijo Selkoe, un destacado investigador sobre las bases moleculares del Alzheimer. «Por lo tanto, reducir los niveles de amiloide, en mi opinión… debería traducirse en última instancia en una menor disminución en los pacientes».
Entiende por qué las personas tienen problemas con los datos. «Pero creo que este es un caso en el que la perfección es enemiga de lo posible. Nos estamos esforzando por conseguir algo que ayude a millones de personas que están perdiendo sus cualidades más humanas», dijo.
Lon Schneider, director del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer de la Universidad del Sur de California, analiza los datos actuales de Aduhelm y llega a una conclusión diferente.
Es muy probable que el medicamento no tenga ningún beneficio, dijo. En los ensayos, aproximadamente el 40 % de los pacientes que recibieron dosis altas experimentaron sangrado o hinchazón cerebral.
«Si se pregunta, ‘¿A quién le recetaría (Aduhelm)?'», dijo Schneider. «Eso no sería nadie».
‘También podría intentarlo’
Los Hall saben que la ciencia es mixta. Para ellos, hay una posibilidad de que la droga funcione, y si tuvieras una oportunidad, por minúscula que sea, ¿no la tomarías?
«No hay nada más por ahí», dijo Michele, refiriéndose a las opciones limitadas de medicamentos para el Alzheimer. «Así que también podría probar esto».
Durante una hora y media cada mes, en una clínica ubicada entre un lugar de acai y un estudio de yoga en 4th Street en St. Petersburg, la pareja mira las reposiciones de «Friends» mientras una vía intravenosa inyecta a Aduhelm en el brazo de Michele.
Para muchos, el precio del tratamiento por sí solo ha creado un obstáculo insuperable. Cuesta más que el año promedio de matrícula en una universidad pública.
«Ahora nadie, incluyéndome a mí, puede pagarlo», dijo Barbara Charles, una residente de Orlando de 65 años a quien se le diagnosticó la enfermedad de Alzheimer a finales de los cincuenta. «Se trata solo de lo que recibo para mi Seguro Social cada mes, así que obtienes el medicamento, pero no puedes vivir».
«¿Cuál fue el punto de gastar miles de millones de dólares en la creación de este medicamento si ahora solo está sentado en los estantes?» ella añadió.
Un portavoz de Biogen señaló que, si bien la cobertura es limitada para muchos, Aduhelm está disponible comercialmente a través de algunos seguros privados. Los pacientes de Alzheimer que cumplan con los requisitos de elegibilidad también pueden inscribirse en los próximos ensayos de la compañía para el medicamento, agregó.
Sin embargo, los participantes tienen una probabilidad del 50-50 de recibir un placebo durante la duración del estudio, que podría durar años. Los Hall no querían arriesgarse a que la condición de Michele se deteriorara aún más durante ese tiempo.
«Nos sentimos mal, porque obviamente hay mucha gente que no puede pagar eso», dijo Doug. «Pero haremos todo lo que podamos para invertir en el futuro de Michele».
Michele dijo que hasta ahora no ha experimentado ningún efecto secundario.
Después de dos tratamientos, la pareja recibió una noticia sorprendente: Biogen cubriría el resto del régimen de Michele.
Eso se debe a que la empresa decidió proporcionar Aduhelm de forma gratuita a todos los pacientes que comenzaron el tratamiento antes del 8 de abril de este año, según un portavoz de Biogen.
Más tratamientos en camino
Digamos que Aduhelm no es la respuesta que los pacientes de Alzheimer han estado esperando. ¿Podría donanemab ser la próxima gran esperanza? ¿gantenerumab?
Se espera que este mes se publiquen datos de prueba para estos y varios otros tratamientos futuros diseñados para atacar la placa amiloide.
«Si uno de estos otros medicamentos muestra efectos estadísticamente significativos, eso le devuelve una nueva vida», dijo Schneider, de la Universidad del Sur de California.
Uno ya muestra promesa.
Hace dos semanas, Biogen y Eisai, con sede en Tokio, anunciaron que lecanamab, otro fármaco para el Alzheimer que están desarrollando, frenó el deterioro cognitivo en pacientes en un gran ensayo clínico en etapa avanzada.
Aunque el medicamento aún no ha sido aprobado, sus resultados brindan la evidencia más sólida hasta la fecha de que la eliminación de la placa puede retrasar la enfermedad.
La Asociación de Alzheimer calificó los hallazgos como «los resultados más alentadores en los ensayos clínicos que tratan las causas subyacentes de la enfermedad de Alzheimer hasta la fecha».
Doug cree que algún día el Alzheimer será como el VIH: un diagnóstico que alguna vez fue una sentencia de muerte, pero que ahora se puede controlar con un medicamento tan efectivo para frenar su progresión que permite a las personas vivir una vida saludable, sin síntomas.
Pero el tiempo corre para su esposa, a quien a veces le resulta más difícil sentir la esperanza de Doug.
«Él te dirá que el sol está brillando cuando no lo está», dijo Michele.
«No, está brillando», respondió su esposo con una sonrisa. «Simplemente lo estás viendo mal».
Expertos animados por datos preliminares de medicamentos contra el Alzheimer
2022 Tiempos de la Bahía de Tampa.
Distribuido por Tribune Content Agency, LLC.
Citación: Para los pacientes de Alzheimer, un medicamento controvertido trae esperanza (14 de octubre de 2022) recuperado el 15 de octubre de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2022-10-alzheimer-patients-controversial-drug.html
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