Los pacientes con fenilcetonuria no pueden metabolizar la fenilalanina en el hígado como lo hacen las personas sanas. Metabolizan la fenilalanina en el intestino a través de la administración oral del probiótico diseñado TYS8500. Crédito: Science China Press
Investigación publicada recientemente en Ciencias China Ciencias de la vida dirigido por el Prof. Sheng Yang del Laboratorio Clave de Biología Sintética, la Academia de Ciencias de China y una empresa colaboradora, desarrolló un probiótico diseñado con mayor eficacia en un modelo de ratón con fenilcetonuria.
La fenilcetonuria, una enfermedad que resulta en la incapacidad para degradar la fenilalanina, es un error congénito con una tasa de morbilidad promedio de 1 en 10,000 en todo el mundo que conduce a la neurotoxicidad. El tratamiento prevaleciente y predominante es la restricción de la ingesta dietética complementada con alimentos médicos específicamente diseñados.
La administración oral de probióticos que expresan fenilalanina amonio liasa recombinante puede degradar la fenilalanina en el intestino del paciente en un metabolito no tóxico y excretado por la orina, que tiene ventajas de seguridad y alta accesibilidad para la fenilcetonuria. El desafío es si la actividad del probiótico diseñado sobre la fenilalanina es lo suficientemente alta como para reducir el nivel de fenilalanina en la sangre del paciente por debajo de la línea de seguridad.
La novedad del probiótico diseñado informado es que, además de mejorar la proteína de transporte de fenilalanina para incorporar la fenilalanina intestinal al probiótico para su degradación, la fenilalanina amoníaco liasa también se muestra en la superficie del probiótico para que acceda directamente a la fenilalanina en el intestino. superando así el cuello de botella del transporte de fenilalanina. Para los investigadores, estos resultados indicaron que el desarrollo de productos bioterapéuticos vivos similares para mostrar enzimas en la superficie de los probióticos es una estrategia eficaz para mejorar la eficacia del fármaco.
Yu Jiang et al, Expresión de fenilalanina amoniaco liasa como una enzima intracelularmente libre y extracelularmente inmovilizada en la superficie celular en un microbio intestinal como bioterapéutico vivo para la fenilcetonuria, Ciencias China Ciencias de la vida (2022). DOI: 10.1007/s11427-021-2137-3
Citación: Los probióticos degradantes de fenilalanina son un bioterapéutico vivo más efectivo para la fenilcetonuria (16 de septiembre de 2022) consultado el 17 de septiembre de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2022-09-phenylalanine-degrading-probiotics-effect-biotherapeutic.html
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