La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. ha aprobado Xenpozyme (olipudasa alfa) para pacientes pediátricos y adultos con deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD), una enfermedad genética rara.
La ASMD es causada por la falta de una enzima necesaria para descomponer el complejo lípido esfingomielina, que puede acumularse en el hígado, el bazo, los pulmones y el cerebro. Las infusiones de Xenpozyme proporcionan una terapia de reemplazo enzimático.
La aprobación, que recibió las designaciones de vía rápida, terapia innovadora, medicamento huérfano y revisión prioritaria, se basó en un estudio controlado aleatorizado de 31 pacientes en el que se descubrió que el tratamiento con Xenpozyme mejoraba la función pulmonar y reducía el tamaño del hígado y el bazo. En el ensayo clínico, el 75 por ciento de los pacientes pediátricos y la mitad de los pacientes adultos experimentaron reacciones adversas, como dolores de cabeza, náuseas y vómitos, mientras recibían la infusión intravenosa de Xenpozyme.
«ASMD tiene un efecto debilitante en la vida de las personas y existe una necesidad crítica de aumentar las opciones de tratamiento para los pacientes que padecen esta rara enfermedad», dijo Christine Nguyen, MD, de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatría, Medicina Urológica y Reproductiva de la FDA. en una oracion. «Los desafíos relacionados con el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras son significativos y únicos. Creemos que los pacientes que sufren de ASMD, sus familias y sus médicos recibirán este avance tan esperado».
La aprobación de Xenpozyme se concedió a Genzyme.
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Aprobación FDA
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Citación: La FDA aprueba el primer tratamiento para la deficiencia de esfingomielinasa ácida (5 de septiembre de 2022) consultado el 6 de septiembre de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2022-09-fda-treatment-acid-sphingomielinasa-deficiency.html
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