Por lo general, es ilegal que los estadounidenses importen medicamentos que no han sido aprobados en los EE. UU. para uso personal. Pero el sitio web de la FDA enumera algunas excepciones eso podría aplicarse a Albrioza, incluso si el medicamento no tiene problemas de seguridad graves y si es para tratar “una afección grave para la cual no hay un tratamiento efectivo disponible en los Estados Unidos”.
La Dra. Angela Genge, directora del Centro Global para la Excelencia de ALS en el Instituto Neurológico de Montreal, que recibió honorarios de Amylyx por formar parte de una junta asesora, dijo que los pacientes estadounidenses podrían recibir legalmente Albrioza en Canadá si fuera recetado por un médico canadiense y obtenido de una farmacia canadiense, aunque no serían elegibles para cobertura de seguro bajo el sistema público o privado de Canadá.
En una entrevista, Cohen y Klee se negaron a revelar el precio que Amylyx está considerando para Albrioza, diciendo que todavía se estaba negociando. Dijeron que la terapia estaría disponible en aproximadamente seis semanas para las personas que pagaban de forma privada, pero que tomaría más tiempo, posiblemente meses, para que las personas recibieran cobertura bajo el sistema público de Canadá. Amylyx ya ha estado proporcionando Albrioza sin costo bajo acuerdos de uso compasivo a 250 pacientes en los Estados Unidos, dijeron.
Hasta el verano pasado, la FDA había recomendado que Amylyx no solicitara la aprobación hasta que el medicamento hubiera completado su ensayo de fase 3, pero en julio, los funcionarios comenzaron a sugerir que Amylyx presentara una solicitud de aprobación utilizando los datos existentes. El momento siguió a la vociferante presión de los grupos defensores de la ELA tras la aprobación del nuevo fármaco para el Alzheimer, Aduhelm, que fue controvertido porque muchos expertos dijeron que no había datos suficientes de que Aduhelm funcionara.
En el ensayo de Fase 2, dos tercios de los 137 participantes recibieron Albrioza y, durante 24 semanas, experimentaron una disminución un 25 % más lenta que los participantes que recibieron placebo: una disminución de 2,32 puntos menos en un Escala ALS de 48 puntos que califica 12 habilidades físicas, que incluyen caminar, hablar, tragar, vestirse, escribir a mano y respirar.
El estudio de extensión de etiqueta abierta involucró a 90 de esos pacientes, incluidos 34 del grupo de placebo, que comenzaron a tomar el medicamento unos siete meses después que los que lo habían recibido desde el principio. Los que recibieron el tratamiento por más tiempo tuvieron una mediana de 4,8 meses más antes de ser hospitalizados, conectados a un ventilador o morir, informó Amylyx. Los investigadores involucrados en el estudio publicaron más datos el mes pasado que sugerían beneficio adicional.
